一种刷状核酸组装体和复合纳米粒子及其应用制造技术

本发明专利技术提供了一种刷状核酸组装体和复合纳米粒子及其应用，涉及医药技术领域。本发明专利技术提供的刷状核酸组装体包含DNA/RNA杂交双链，由侧链修饰DNA的可降解高分子化合物和具有单链RNA粘性末端的功能性核酸分子经碱基互补组装得到。本发明专利技术将难以有效压缩的寡核苷酸药物设计为携带单链RNA粘性末端的功能性核酸分子后与侧链修饰DNA的可降解高分子化合物组装，能够提高功能小核酸的递送效率。刷状核酸组装体中DNA/RNA杂交双链部分能够被核酸酶RNaseH识别和降解，释放出功能核酸部分，实现高效核酸递送和基因调控效果。本发明专利技术提供的刷状核酸组装体为非病毒递送体系，免疫原性低，安全性高，成本低。成本低。成本低。

【技术实现步骤摘要】
一种刷状核酸组装体和复合纳米粒子及其应用


[0001]本专利技术涉及医药
，具体涉及一种刷状核酸组装体和复合纳米粒子及其应用。

技术介绍

[0002]近年来，寡核苷酸的生产、纯化和细胞内递送等方面的研究进展迅猛，使得基于寡核苷酸的治疗方法得到广泛的应用。随着相关药品种类迅速扩大，基于寡核苷酸的基因疗法或将改变许多疾病的治疗标准并达到个性化医疗水平。此类药物具有成本效益，生产相对简单，并且可靶向此前不可成药的靶点和通路，是一种颠覆性的治疗技术。尤其小型生物科技初创企业和学术团体可以快速开发新的个性化构建的药物体系，为基因疗法的可持续发展注入新鲜活力。
[0003]寡核苷酸药物通常通过识别内源性RNA转录本的互补序列并与之杂交，并改变其加工过程，诱导基因沉默。其中包括反义寡核苷酸(ASO)和利用RNA干扰技术(RNAi)的寡核苷酸RNA。ASO通常为长度大约20个碱基的单链寡核苷酸，能与其靶向的mRNA结合以沉默相应的基因表达。当ASO通过碱基配对作用与靶向mRNA结合时，RNA/DNA杂交双链作为核糖核酸酶(RNase H)的底物被本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种刷状核酸组装体，包含DNA/RNA杂交双链，由侧链修饰DNA的可降解高分子化合物和具有单链RNA粘性末端的功能性核酸分子经碱基互补组装得到。2.根据权利要求1所述的刷状核酸组装体，其特征在于，所述侧链修饰DNA的可降解高分子化合物由侧链修饰R1基团的可降解高分子与端基修饰R2基团的DNA通过点击化学反应得到；当所述R1基团为叠氮基团时，R2基团包括炔基或二苯基环辛炔基；当所述R1基团为炔基或二苯基环辛炔基时，R2基包括叠氮基团；当所述R1基团为巯基时，R2基团包括马来酰亚胺基；当所述R1基团为马来酰亚胺基时，R2基团包括巯基。3.根据权利要求1或2所述的刷状核酸组装体，其特征在于，所述侧链修饰DNA的可降解高分子化合物中的DNA的碱基数≥8。4.根据权利要求1或2所述的刷状核酸组装体，其特征在于，所述侧链修饰DNA的可降解高分子化合物中的可降解高分子化合物包括聚己内酯、聚乳酸、聚乳酸
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羟基乙酸共聚物、聚β
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氨基酯或聚肽。5.根据权利要求1所述的刷状核酸...

【专利技术属性】
技术研发人员：祝瑞华，刘新龙，李易萌，
申请(专利权)人：浙江浥眸生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：