树枝状聚合物组合物和在治疗神经与CNS病症中的用途制造技术

已经研发出树枝状聚合物形成物(如PAMAM树枝状聚合物或多臂PEG聚合调配物)用于向大脑或中枢神经系统进行全身性投药。在优选实施例中，树枝状聚合物呈树枝状聚合物纳米粒子形式，该等树枝状聚合物纳米粒子包含共价连接于至少一种治疗剂、预防剂或诊断剂的羟基封端聚(酰胺基胺)(PAMAM)树枝状聚合物，该治疗剂、预防剂或诊断剂用于治疗神经退化性、神经发育性或神经病症的一种或多种症状，该等病症如瑞特氏症候群(Rett syndrome)或自闭症谱系障碍(autism spectrum disorder)，D6级树枝状聚合物提供显著增强的进入大脑损伤区域的摄取，从而提供用于诊断以及药物递送的手段。而提供用于诊断以及药物递送的手段。

【技术实现步骤摘要】
树枝状聚合物组合物和在治疗神经与CNS病症中的用途
[0001]本专利技术为申请日2015年08月13日，申请号为“201580043426.8(PCT国际申请号为PCT/US2015/045112，PCT国际申请进入国家阶段日为2017.02.13)”，专利技术名称为“树枝状聚合物组合物和在治疗神经与CNS病症中的用途”的专利技术专利申请的分案申请，通过引用将其全部内容结合到本专利技术。
[0002]相关申请的交叉参考
[0003]本申请要求2014年8月13日提交的美国临时专利申请第62/036,675号和2014年8月13日提交的第62/036,839号的优先权，该等临时专利申请以引用的方式并入本文中。

技术介绍

[0004]向大脑和中枢神经系统(CNS)中的药物递送是困难的，尤其当需要向CNS中的特定细胞进行靶向递送时较困难。药物和递送媒剂必须克服血脑屏障(BBB)，在大脑组织中移动，并且定位在目标细胞中。患有神经疾病(包括帕金森氏病(Parkinson's disease)、阿兹海默氏病(Alzheimer's disease)、大脑肿本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种用于治疗大脑的神经、神经退化性或神经发育性病症的方法，其包含向个体全身性投与药学上可接受的组合物，所述组合物包含结合于用于治疗或诊断所述病症的治疗剂、预防剂或诊断剂或与其复合的树枝状聚合物。2.根据权利要求1所述的方法，其中所述树枝状聚合物是共价连接于至少一种治疗剂的羟基封端4
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10级聚(酰胺基胺)(PAMAM)树枝状聚合物。3.根据权利要求1所述的方法，其中所述PAMAM树枝状聚合物是6级PAMAM树枝状聚合物。4.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中结合于治疗剂或与其复合的所述树枝状聚合物在单位剂量中以在所述个体中有效缓解瑞特氏症候群(Rett Syndrome)和/或自闭症谱系障碍一种或多种症状的量存在。5.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中结合于治疗剂的所述树枝状聚合物在单位剂量中以有效缓解兴奋性毒性病症一种或多种症状的量存在。6.根据权利要求1到5中任一权利要求所述的方法，其中所述治疗剂是抗炎剂或免疫抑制剂。7.根据权利要求6所述的方法，其中所述治疗剂选自由以下组成的群组：类固醇抗炎剂、非类固醇抗炎剂和金化合物抗炎剂。8.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中所述治疗剂是抗兴奋性毒性剂。9.根据权利要求8所述的方法，其中所述治疗剂是抗兴奋性毒性剂，其选自由丙戊酸、D
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氨基膦酰基戊酸酯、D
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氨基膦酰基庚酸酯组成的群组；谷氨酸酯形成/释放抑制剂，巴氯芬；NMDA受体拮抗剂，1...

【专利技术属性】
技术研发人员：K，
申请(专利权)人：肯尼迪克里格研究所有限公司，
类型：发明
国别省市：