在发育性和癫痫性脑病中的行为损伤的治疗制造技术

本技术涉及通过向受试者透皮施用有效量的大麻二酚(CBD)来治疗患有发育性和癫痫性脑病(DEE)的受试者的行为问题和癫痫发作的方法，其中所述受试者的行为问题被治疗。其中所述受试者的行为问题被治疗。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】在发育性和癫痫性脑病中的行为损伤的治疗
相关申请
[0001]本申请要求在2019年9月17日提交的第62/901,651号美国临时申请的权益。上述申请的全部教导通过引用并入本文。


[0002]本公开涉及通过向有需要的受试者透皮施用有效量的大麻二酚(CBD)来治疗儿童癫痫病症(childhood epilepsy disorders)中的行为问题的方法。

技术介绍

[0003]尽管个体上罕见，但包含Lennox
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Gastaut和Dravet综合征的发育性和癫痫性脑病(DEE)相比于其他人对受影响的儿童及其家庭、健康护理提供者和健康护理系统总体上造成巨大的个人、医疗和财政负担。Stafstrom et al.，“Epileptic Encephalopathy in Infants and Children”Epilepsy Curr 16(4):273
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279(2016)。患有DEE的患者不仅有癫痫发作(seizures)—如从名字一样清楚的—而且独立地经历认知和行为问题，例如社交
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交流缺陷。Scheffer et al.，“ILAE classification of the epilepsies:Position paper of the ILAE Commission for Classification and Terminology”Epilepsia 58(4):512
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521(2017)。这影响了患有DEE的儿童从童年开始以及在其整个生命中的总体生活质量，即使癫痫发作可以通过一种或组合的抗癫痫药物来解决。并且由于癫痫性脑病对治疗的高度抗性，因此治疗不能改善癫痫发作或脑病是常见的。Vigevano et al.，“Therapeutic approach to epileptic encephalopathies”Epilepsia 54:45
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50(2013)。
[0004]大麻素类化合物(cannabinoids)是在大麻植物中发现的一类化合物。大麻(Cannabis)中含有的两种主要的大麻素类化合物是大麻二酚或CBD，和Δ9
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四氢大麻酚(Δ9
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tetrahydrocannabinol)或THC。CBD缺乏THC的精神活性作用。研究表明CBD可用于治疗疾病如癫痫、关节炎和癌症。
[0005]EPIDIOLEX口服CBD溶液已经被批准用于治疗患有Lennox
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Gastaut和Dravet综合征的儿童的癫痫。然而，口服递送已经转化为胃肠(GI)不良事件，例如，EPIDIOLEX标签报道了其32％的患者嗜睡和镇静，并且是剂量相关的。EPIDIOLEX大麻二酚口服溶液标贴(2018年6月)。口服CBD还具有在胃酸中降解为THC的可能性，这可能与不希望的精神活性作用有关。Id.
[0006]除了癫痫发作之外，还需要治疗患有DEE的患者的行为问题。还需要一种治疗，其不产生不希望的副作用例如嗜睡、回避、镇静，这些副作用可以抵消行为症状中的任何益处，或加剧行为问题的影响。

技术实现思路

[0007]本公开涉及治疗患有发育性和癫痫性脑病(DEE)的受试者的行为问题和癫痫发作的方法，所述方法包含向所述受试者透皮施用有效量的大麻二酚(CBD)，其中所述受试者的
行为问题被治疗。患有发育性和癫痫性脑病(DEE)的受试者包含患有SYNGAP1脑病的受试者。
[0008]在2019年5月31日星期五，美国食品和药品管理中心(United States Food and Drug Administration Center)为了食品安全和应用营养(Food Safety and Applied Nutrition)而举行名称为“Scientific Data and Information about Products Containing Cannabis or Cannabis
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Derived Compounds”的公众听证会(第15部分)。Monica Weldon，是Bridge the Gap，SYNGAP教育研究基金会(SYNGAP Education Research Foundation)的会长与CEO，在公众听证会上发言。Monica Weldon指出治疗SYNGAP的需要。她通过帮助描述其孩子具有SYNGAP症状的父母的观点来开始她的讲话：设想被告知没有用于你的孩子的FDA批准的产品。想象看你的孩子遭受罕见的遗传性障碍，医师几乎不理解，表现为癫痫发作、情绪紊乱(mood disorders)、孩子由于他们变得不能言语而不能进行交流。站在他们的孩子是不同的(disparate[sic])的家长或看护者的立场上——去处理他们孩子的难题，甚至仅仅是找出到底哪里出了问题。现在插入CBD。由于其所有的令人迷惑的描述、衍生产品、模糊的剂量建议、万灵药营销(cure
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all marketing)，然后你在其周围创造了模糊的法律环境，而现在你刚刚创造了CBD的荒野西部(Wild West)。像许多儿童罕见疾病提倡者一样，我们对新出现的旨在帮助我们的孩子的疗法特别敏感。患者及其家属期待我们潜在治疗的指导和可信教育材料，尤其是当我们与研究人员密切合作以开发SYNGAP1的靶向疗法时。我们还没有批准用于我们的孩子的靶向疗法。因此，我们集中于药物和天然药物的短期再利用(short
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term repurposing)以减轻SYNGAP1症状。基于CBD的药物和OTC CBD产品一直在会话中出现。我们作为组织的最大挑战是如何定位(address)它们。在这个阶段，当涉及到安全性(safety)、功效(efficacy)、产品完整性(product integrity)、药物相互作用(drug interactions)时，我们需要进一步的科学研究，进一步的CBD研究将回答我们的许多问题。
[0009]本公开解决了由Bridge the Gap，SYNGAP教育研究基金会的会长和CEO所讨论的需要。本公开涉及通过向受试者透皮施用有效量的大麻二酚(CBD)治疗DEE，包含SYNGAP1脑病，其中受试者的一种或多种症状例如行为问题被治疗。
[0010]在一些实施方案中，癫痫发作也被治疗。在一些实施方案中，癫痫发作被治疗以使得在30天内受试者是35％响应者、50％响应者或90％响应者。
[0011]CBD的有效量可以在每天约250mg至约1000mg之间。在一些实施方式中，CBD的有效量开始于每天约250mg，加量至每天约500mg剂量或每天约1000mg。CBD的有效量可开始于每天约50mg，加量至每天约250mg。在一些实施方式中，CBD的有效量开始于每天250mg。CBD的有效量可以开始于每天500mg。在一些实施方式中，将500mg每日剂量和1000mg每日剂本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种治疗患有发育性和癫痫性脑病(DEE)的受试者的行为问题和癫痫发作的方法，所述方法包括：向所述受试者透皮施用有效量的大麻二酚(CBD)，其中所述受试者的行为问题被治疗。2.根据权利要求1所述的方法，其中，所述治疗包含通过在2周、4周或8周内的癫痫和学习障碍生活质量(ELDQOL)量表的改善所测量的生活质量的有意义的改善。3.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中，所述治疗包含通过2周、4周或8周内的儿童睡眠障碍量表(SDSC)的改善所确定的睡眠障碍的有意义的减少。4.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中，所述治疗包含通过在一个月或两个月内的Vineland适应性行为Scale
TM
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3(VABS
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3)的减少所确定的适应性行为的有意义的改善。5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中治疗包含通过在2周、4周或8周内的华盛顿大学看护者压力量表的改善所测量的看护者压力的有意义的改善。6.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中，所述治疗包含每天满意度和幸福感的有意义的改善。7.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中，所述治疗包含认知和意...

【专利技术属性】
技术研发人员：T，
申请(专利权)人：ZYNE制药公司，
类型：发明
国别省市：