用于治疗苯丙酮尿症的氨苯蝶啶或诺拉曲塞制造技术

本发明专利技术涉及用于治疗和/或预防苯丙酮尿症的选自以下的化合物：诺拉曲塞、氨苯蝶啶、舒托必利和白毛茛分碱或其药学上可接受的盐，优选地氨苯蝶啶、诺拉曲塞或其药学上可接受的盐，以及所述化合物与其他活性成分的组合，涉及所述化合物或其组合在制造用于治疗或预防所述疾病的药物中的用途，并且涉及通过施用所述化合物或其组合来进行治疗和/或预防的方法。合物或其组合来进行治疗和/或预防的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗苯丙酮尿症的氨苯蝶啶或诺拉曲塞
专利

[0001]本专利技术涉及用于治疗和/或预防苯丙酮尿症的化合物。
[0002]专利技术背景
[0003]苯丙酮尿症(PKU)，也称为苯丙氨酸羟化酶缺乏症，是一种罕见的代谢性疾病，其特征是苯丙氨酸(Phe)向酪氨酸(Tyr)的转化受损，因此会增加血液中苯丙氨酸的水平。苯丙氨酸是通过饮食获得的氨基酸，例如，在蛋白质和一些人造甜味剂中。如果不治疗PKU，由此产生的过量血液苯丙氨酸积累会导致生理、神经和智力障碍。
[0004]PKU的指征和症状从轻微到严重不等。这种疾病最严重的形式被称为经典PKU。患有经典PKU的婴儿在几个月大之前看起来很正常。如果不进行治疗，这些儿童会发展为永久性智力障碍。癫痫、发育迟缓、行为问题和精神障碍也很常见。这种病症不太严重的形式，有时被称为变异型PKU和非PKU高苯丙氨酸血症，脑损伤的风险较小。病情非常轻的人可能不需要低苯丙氨酸饮食治疗。
[0005]患有PKU且苯丙氨酸水平不受控制的母亲所生的婴儿有很大的智力障碍风险，因为他们在出生前暴露于非常高水平的苯丙氨酸。本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种用于治疗和/或预防苯丙酮尿症的化合物，其选自：氨苯蝶啶和诺拉曲塞或其药学上可接受的盐。2.根据权利要求1使用的化合物，其中所述化合物是氨苯蝶啶或其药学上可接受的盐。3.根据权利要求2使用的化合物，其中所述化合物是氨苯蝶啶。4.根据权利要求1使用的化合物，其中所述化合物是诺拉曲塞或其药学上可接受的盐。5.根据权利要求4使用的化合物，其中所述化合物是二盐酸诺拉曲塞。6.根据前述权利要求中任一项使用的化合物，其中所述苯丙酮尿症选自变异型苯丙酮尿症、非苯丙酮尿症高苯丙氨酸血症和典型苯丙酮尿症。7.根据权利要求6使用的化合物，其中所述苯丙酮尿症是变异型苯丙酮尿症。8.根据权利要求1至5中任一项所限定的化合物在制造用于治疗和/或预防苯丙酮尿症的药物中的用途。9.根据权利要求8所述的用途，其中所述苯丙酮尿症选自：变异型苯丙酮尿症、非苯丙酮尿症高苯丙氨酸血症和典型苯丙酮尿症。10.根据权利要求9所述的用途，其中所述苯丙酮尿症是变异型苯丙酮尿症。11.一种治疗和/或预防受试者的苯丙酮尿症(PKU)的方法，其包括向所述受试者施用治疗有效量的根据权利要求1至5中任一项所限定的化合物。12.根据权利要求11所述的方法，其中所述苯丙酮尿症选自变异型苯丙酮尿症、非苯丙酮尿症高苯丙氨酸血症和典型苯丙酮尿症。13.根据权利要求12所述的方法，其中所述苯丙酮尿症是变异型苯丙酮尿症。14.用于治疗和/或预防苯丙酮尿症的包含选自以下的一种或多种化合物的组合：氨苯蝶啶、诺拉曲塞、舒托必利、白毛茛分碱、丁呋洛尔、缬更昔洛韦、氧阿苯达唑、阿苯达唑、伐昔洛韦、米诺地尔、洛索立滨、沙普蝶呤、墨蝶呤、5
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羟色氨酸、乙胺嘧啶、培伐利酶或其药学上可接受的盐，其中至少一种化合物选自氨苯蝶啶和诺拉曲塞或其药学上可接受的盐。15.根据权利要求14使用的组合，其中所述组合包含至少一种根据权利要求2
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5中任一项所限定的化合物。16.根据权利要...

【专利技术属性】
技术研发人员：R，
申请(专利权)人：索姆创新生物技术公司，
类型：发明
国别省市：