【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于治疗和/或预防抗肌萎缩蛋白病的化合物，并且特别是杜氏肌肉营养不良症。
技术介绍
1、抗肌萎缩蛋白病是x-连锁的进行性遗传性肌肉退行性疾病，由肌营养蛋白(一种肌纤维膜蛋白)的缺失或缺乏引起。抗肌萎缩蛋白病的疾病严重程度不一。轻型包括伴有肌红蛋白尿的痛性痉挛；而重型包括进行性肌肉疾病，如主要影响骨骼肌时的杜氏或贝克型肌肉营养不良症，或主要影响心脏时的扩张型心肌病(astejada et al.,referencemodule in biomedical sciences,international encyclopedia of public health,第2版,2017,volume 5,183-192；darras et al.,2000sep 5[更新于2018apr 26].in:编辑者adam mp,ardinger hh,pagon ra,et al.,genereviews,[internet].seattle(wa):university of washington,seattle；1993-2021,p...
【技术保护点】
1.化合物，其选自联苯吡胺、维夫拉朋、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑和阿尔噻嗪，或其药学上能够接受的盐，其在治疗或预防抗肌萎缩蛋白病中使用。
2.根据权利要求1所述使用的化合物，其中所述化合物选自联苯吡胺、维夫拉朋、氯克罗孟、阿培利司、法莫替唑或其药学上能够接受的盐。
3.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是联苯吡胺或其药学上能够接受的盐。
4.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是维夫拉朋或其药学上能够接受的盐。
5.根据权利要求1和2中任一项所述使...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.化合物，其选自联苯吡胺、维夫拉朋、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑和阿尔噻嗪，或其药学上能够接受的盐，其在治疗或预防抗肌萎缩蛋白病中使用。
2.根据权利要求1所述使用的化合物，其中所述化合物选自联苯吡胺、维夫拉朋、氯克罗孟、阿培利司、法莫替唑或其药学上能够接受的盐。
3.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是联苯吡胺或其药学上能够接受的盐。
4.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是维夫拉朋或其药学上能够接受的盐。
5.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是氯克罗孟或其药学上能够接受的盐。
6.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是阿培利司或其药学上能够接受的盐。
7.根据权利要求1和2中任一项所述使用的化合物，其中所述化合物是法莫替唑或其药学上能够接受的盐。
8.包括两种或两种以上药剂的组合，所述药剂选自联苯吡胺、维夫拉朋、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑和阿尔噻嗪，或其药学上能够接受的盐；爱塔乐伦、地夫可特、吉维诺司他、氨苯蝶啶、伊非曲班、瓦莫洛龙、艾地苯醌、泼尼松、泼尼松龙、20-羟基蜕皮激素、二甲双胍和l-瓜氨酸组合、ma-0211、他莫昔芬、右旋表儿茶素、exaluren、arm-210、2,6-二取代哒嗪-3(2h)-酮、n-苄基对甲苯磺酰胺、mp-101、mt-002、利眠宁、六乙酸曲克肽、艾拉孕酮、ker-050、srp-5051、txa-127、pb-1023、帕姆单抗、依特立生、戈罗迪生、维托拉生、卡西姆森、atl-1102、ns-089、雷纳迪森、wven-531、fordadistrogene movaparvovec、gnt-004、aav1-卵泡抑素病毒载体、delandistrogenemoxeparvovec、at-702、aavrh74-galgt2、sgt-001、cap-2003、cap-1002；其中至少一种所述药剂选自维夫拉朋、联苯吡胺、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑和阿尔噻嗪，或其药学上能够接受的盐，其在治疗或预防抗肌萎缩蛋白病中使用。
9.根据权利要求8所述使用的组合，其中至少一种所述药剂选自联苯吡胺、维夫拉朋、氯克罗孟、阿培利司、法莫替唑，或其药学上能够接受的盐。
10.药物组合物包括：
11.根据权利要求10所述使用的药物组合物，其中所述药物组合物通过口服或肠胃外途径施用。
12.根据权利要求1-7中任一项所述使用的化合物，或根据权利要求8-9中任一项所述使用的组合，或根据权利要求10-11中任一项所述使用的药物组合物，其中所述抗肌萎缩蛋白病选自杜氏肌肉营养不良症、贝克型肌肉营养不良症、杜氏肌肉营养不良症相关扩张型心肌病或伴有肌红蛋白尿的痛性痉挛。
13.根据权利要求1-7中任一项所述使用的化合物，或根据权利要求8-9中任一项所述使用的组合，或根据权利要求10-11中任一项所述使用的药物组合物，其中所述抗肌萎缩蛋白病是杜氏肌肉营养不良症。
14.根据权利要求1-7和12、13中任一项所述使用的化合物；或根据权利要求8、9、12和13中任一项所述使用的组合；或根据权利要求10-13中任一项所述使用的药物组合物；其中所述治疗或预防所述抗肌萎缩蛋白病是在小儿受试者中。
15.化合物用于制造用于治疗或预防抗肌萎缩蛋白病的药物的用途，所述化合物选自联苯吡胺、维夫拉朋、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑和阿尔噻嗪，或其药学上能够接受的盐。
16.根据权利要求15所述的用途，其中所述化合物选自联苯吡胺、维夫拉朋、氯克罗孟、阿培利司、法莫替唑或其药学上能够接受的盐。
17.根据权利要求15和16中任一项所述的用途，其中所述化合物是联苯吡胺或其药学上能够接受的盐。
18.根据权利要求15和16中任一项所述的用途，其中所述化合物是维夫拉朋或其药学上能够接受的盐。
19.根据权利要求15和16中任一项所述的用途，其中所述化合物是氯克罗孟或其药学上能够接受的盐。
20.根据权利要求15和16中任一项所述的用途，其中所述化合物是阿培利司或其药学上能够接受的盐。
21.根据权利要求15和16中任一项所述的用途，其中所述化合物是法莫替唑或其药学上能够接受的盐。
22.包括两种或两种以上药剂的组合的用途，用于制造用于治疗或预防抗肌萎缩蛋白病的药物，所述药剂选自联苯吡胺、维夫拉朋、阿莫吡喹、氯克罗孟、阿培利司、贝诺酯、希帕胺、法莫替唑、阿尔噻嗪或其药学上能够接受的盐；爱塔乐伦、地夫可特、吉维诺司他、氨苯蝶啶、伊非曲班、瓦莫洛龙、艾地苯醌、泼尼松、泼尼松龙、20-羟基蜕皮激素、二甲双胍和l-瓜氨酸组合、ma-0211、他莫昔芬、右旋表儿茶素、exaluren、arm-210、2,6-二取代哒嗪-3(2h)-酮、n-苄基对甲苯磺酰胺、mp-101、mt-002、利眠宁、六乙酸曲克肽、艾拉孕酮、ker-050、srp-5051、txa-127...
【专利技术属性】
技术研发人员：G·佩里科特莫尔，R·因萨伯罗纳特，O·胡尔塔斯格姆宾，N·雷格伯拉诺，A·朝仓，Y·朝仓，M·蒙托利奥德尔奥尔莫，
申请(专利权)人：索姆创新生物技术公司，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。