一种迷你启动子pRTN1及其应用制造技术

本发明专利技术属于神经工程技术领域，具体涉及一种在神经元细胞特异性高效表达的迷你启动子pRTN1。本发明专利技术提供了一种迷你启动子pRTN1及其应用，所述启动子pRTN1的核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示。本发明专利技术另一方面提供了应用该启动子pRTN1在重组腺相关病毒载体、重组腺相关病毒、重组腺相关病毒的试剂盒、基因治疗载体中，以及在制备操控神经细胞、基因编辑和/或基因治疗试剂中的应用。本发明专利技术提供的迷你启动子pRTN1使外源基因得以在全脑范围内的神经元中高效表达，在基因编辑和基因治疗领域具有广泛的应用前景。的应用前景。的应用前景。

【技术实现步骤摘要】
一种迷你启动子pRTN1及其应用


[0001]本专利技术属于神经工程
，具体涉及一种迷你启动子pRTN1及其应用。

技术介绍

[0002]腺相关病毒(AAV)是一种无包膜的单链DNA病毒。重组腺相关病毒(rAAV)是在野生型AAV基础上改造而成的重组型病毒。重组腺相关病毒由于其具有能介导基因在哺乳动物体内长期稳定表达、免疫原性低、宿主范围广等优点，是神经科学领域中和临床神经系统疾病基因治疗中广泛使用的基因递送载体。
[0003]在应用rAAV于神经科学研究及临床治疗的过程中，提高目的基因表达的时空特异性和表达水平是基因递送的关键。调控外源基因表达的策略直接影响了基因递送的效率和安全性。对于神经系统疾病的基因治疗而言，若要干预不同的神经系统疾病，就要对全脑或不同亚型的神经元进行操纵。其中一个重要的方法是选择不同血清型的rAAV病毒。目前已有的报道中，适用于神经系统的rAAV血清型包括：1型、2型、5型、6型、8型、9型、DJ、PHP.B、PHP.eB、PHP.S、Retro、rh10等十几种。不同血清型的病毒对不同的脑区具有不同的亲本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种在神经元细胞特异性高效表达的迷你启动子pRTN1，其特征在于，所述启动子pRTN1长度为120bp，核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示。2.一种含有权利要求1所述启动子的重组腺相关病毒载体。3.根据权利要求2所述重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述重组腺相关病毒载体采用pAAV
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hSyn
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X作为骨架载体，将该载体中hSyn替换为pRTN1启动子，得到重组腺相关病毒载体pAAV
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pRTN1
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X，X是需要表达的蛋白序列。4.根据权利要求2所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述重组腺相关病毒载体所述重组腺相关病毒载体为pAAV
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pRTN1
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荧光蛋白、pAAV
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pRTN1
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功能性蛋白或pAAV
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pRTN1
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治疗性蛋白中的一种；所述荧光蛋白为eYFP或tdTomato；所述功能性蛋白为或化学遗传相关蛋白。5.根据权利要求2所述的重组腺相关病毒载体pAAV
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pRTN1
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【专利技术属性】
技术研发人员：路中华，林剑邦，李田，
申请(专利权)人：深圳市恩辑生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：