用于转染细胞的方法和产品技术

本发明专利技术部分涉及编码蛋白质的核酸；含有非规范核苷酸的核酸；包含核酸的治疗剂；用于诱导细胞表达蛋白质的方法、试剂盒和装置；用于转染、基因编辑和重新编程细胞的方法、试剂盒和装置；以及使用这些方法、试剂盒和装置产生的细胞、生物体和治疗剂。本文公开了使用RNA用于诱导细胞表达蛋白质和用于重新编程和基因编辑细胞的方法。还公开了用于从患者样品中产生细胞的方法、使用这些方法产生的细胞以及包含使用这些方法产生的细胞的治疗剂。

【技术实现步骤摘要】
用于转染细胞的方法和产品本申请是申请号为201280068223.0的专利申请的分案申请。优先权本申请要求2011年12月5日提交的美国临时申请号61/566,948、2011年12月12日提交的美国临时申请号61/569,595、2012年4月24日提交的美国临时申请号61/637,570、2012年5月7日提交的美国申请号13/465,490以及2012年6月26日提交的美国临时申请号61/664,494的优先权，所述申请都特此以引用的方式整体并入。专利
本专利技术部分涉及编码蛋白质的核酸；含有非规范核苷酸的核酸；包含核酸的治疗剂；用于诱导细胞表达蛋白质的方法、试剂盒和装置；用于转染、基因编辑和重新编程细胞的方法、试剂盒和装置；以及使用这些方法、试剂盒和装置产生的细胞、生物体和治疗剂。电子呈送的文本文件的描述由此电子呈送的文本文件的内容以引用的方式整体并入本文：序列表的计算机可读格式副本(文件名：FABI_001_01WO_SeqList_ST25.txt；记录日期：2012年12月4日；文件大小：18KB)。背本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种合成RNA分子，其：/na.包含非规范核苷酸，以及/nb.编码降低靶蛋白的表达水平的基因编辑蛋白。/n

【技术特征摘要】
20111205 US 61/566,948;20111212 US 61/569,595;20121.一种合成RNA分子，其：
a.包含非规范核苷酸，以及
b.编码降低靶蛋白的表达水平的基因编辑蛋白。


2.根据权利要求1所述的合成RNA分子，其中所述靶蛋白选自CCR5、CXCR4、GAD1、GAD2、CFTR、HBA1、HBA2、HBB、HBD、FANCA、XPA、XPB、XPC、ERCC2、POLH、HTT、DMD、SOD1、APOE、APP、LRRK2、PRNP、BRCA1和BRCA2。


3.一种治疗组合物，其包含根据权利要求1或权利要求2所述的合成RNA分子。


4.一种将细胞重新编程为分化程度较低的状态的方法，包括：
(a)用重新编程培养基培养分化的细胞；
(b)用一种或多种合成RNA分子转染所述细胞，其中一种或多种合成RNA分子包括至少一种RNA分子，所述RNA分子编码一种或多...

【专利技术属性】
技术研发人员：M·安吉尔，C·罗德，
申请(专利权)人：菲克特生物科学股份有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US