莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用制造技术

本发明专利技术公开了小分子化合物莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用。本发明专利技术通过对一个天然萃取物的小分子库的筛选，从850种天然小分子中筛选到小分子化合物莫诺苷能够有效抑制溶酶体贮积病的表型，比如能够抑制溶酶体体积的增加、抑制胆固醇贮积、显著恢复被抑制的溶酶体管成、显著恢复对于重复饥饿的耐受并降低细胞死亡率，从而达到减轻损伤与抑制病情发展的目的。莫诺苷具有开发为广谱性治疗溶酶体贮积病药物的前景。

【技术实现步骤摘要】
莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用
本专利技术涉及生物医药
，特别是涉及莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用。
技术介绍
溶酶体贮积病(LysosomalStorageDisease，LSD)是一类由溶酶体相关的单基因突变所导致的遗传性疾病的统称。在人类当中已经发现的溶酶体贮积病大约有50种，每种的发病率平均低于十万分之一，但是其总发病率大约在1/10000至1/5000之间。LSD的发病原理根据突变基因的不同而不同。突变的基因可以是溶酶体内负责降解的酶，溶酶体膜上负责转运物质的蛋白质，溶酶体膜运输相关的蛋白质，以及负责溶酶体相关蛋白质的翻译后修饰的酶等等。尽管发病机制不同，但是所有的LSD的发病首先伴随着某一样溶酶体相关物质的贮积。LSD根据其原发的贮积物质，一般可以分成以下几大类：1.脂贮积病，又分为鞘脂贮积，神经节苷脂贮积和脑白质营养不良等；2.黏多糖贮积病；3.糖蛋白贮积病；4.黏脂贮积病。此外还有糖原贮积病如PompeDisease，以及胱氨酸贮积病等不属于以本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用。/n

【技术特征摘要】
1.莫诺苷在制备用于治疗溶酶体贮积病的药物中的应用。


2.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述溶酶体贮积病为GM2神经节苷脂沉积症，原发贮积物质为含半乳糖链的糖脂或多糖。


3.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述溶酶体贮积病为法布里氏病，原发贮积物质为GM2神经节苷脂。


4.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述溶酶体贮积病为尼曼·皮克C型病，原发贮积物质为胆固醇。

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【专利技术属性】
技术研发人员：李欣然，冯新华，向聪，
申请(专利权)人：浙江大学，
类型：发明
国别省市：浙江;33