以免疫球蛋白单可变结构域治疗TTP初次发作的方法技术

本发明专利技术基于以下发现：向患有血栓性血小板减少性紫癜(TTP)发作施用包含针对冯维勒布兰德因子(vWF)的两个免疫球蛋白单可变结构域(ISVD)之多肽会产生改善的结果，包括较快的血小板计数响应时间、治疗期间患者死亡、复发或重度血栓栓塞事件(TE)之比例较低、较低的复发率及预防不应性。本发明专利技术提供一种包含两个针对vWF之ISVD之多肽，其用于治疗有需要的人类的vWF相关疾病，优选TTP。本发明专利技术进一步涉及用于治疗TTP的单位剂型、试剂盒及医学用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】以免疫球蛋白单可变结构域治疗TTP初次发作的方法
本专利技术系基于以下发现：向患有血栓性血小板减少性紫癜(TTP)发作，例如TTP初次发作及/或复发性发作之人类患者施用包含针对冯维勒布兰德因子(vonWillebrandFactor；vWF)之至少一个免疫球蛋白单可变结构域(ISVD)的多肽会产生改善结果，包括较快的血小板计数响应时间、治疗期间患者死亡、复发或重度血栓栓塞事件(TE)之比例较低、较低的复发率及预防不应性。本专利技术提供一种包含至少一个针对vWF之ISVD的多肽，其用于治疗有需要的人类的vWF相关疾病，优选TTP。本专利技术进一步涉及用于治疗TTP的单位剂型、试剂盒及医学用途。专利技术背景vWF在血小板凝集中之作用血管损伤时，多聚体血浆蛋白质vWF在将循环血小板募集到受损血管壁是至关重要的。此募集系经由vWFA1-结构域与血小板受体糖蛋白GPIb-IX-V之结合所介导。vWF通过内皮细胞表达后，会以超大多聚体或超大vWF(ULvWF)形式分泌至循环中。此等多聚体经由具有凝血栓蛋白重复序列13(ADAMTS13)本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种包含两个抗人类冯维勒布兰德因子(vWF)免疫球蛋白单可变结构域(ISVD)的多肽，其用于通过向人类施用1至80mg，优选5至40mg，甚至更优选10mg或11mg的剂量的所述多肽治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)。/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20180206 US 62/627,082;20180425 US 62/662,3811.一种包含两个抗人类冯维勒布兰德因子(vWF)免疫球蛋白单可变结构域(ISVD)的多肽，其用于通过向人类施用1至80mg，优选5至40mg，甚至更优选10mg或11mg的剂量的所述多肽治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)。


2.权利要求1的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中施用本发明的所述多肽的所述步骤重复至少1、2、3、4、5、6、7、8、9或10天，或甚至超过10天，诸如20天，优选超过30天，诸如2个月、3个月、4个月、5个月、6个月或甚至更久(治疗期)。


3.权利要求2的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述治疗产生较快的血小板计数响应时间、治疗期间患者死亡、复发或重度TE事件的比例较低、较低的复发率，及/或预防不应性。


4.权利要求1至3任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述多肽包含至少一个结合SEQIDNO:20的ISVD。


5.权利要求1至4任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中至少一个ISVD由SEQIDNO:19(12A02H1)表示。


6.权利要求1至5任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述多肽与SEQIDNO:1有至少90％同一性。


7.权利要求1至6任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述多肽为ALX0081(SEQIDNO:1)或ALX0081-A(SEQIDNO:24)。


8.权利要求1至7任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述剂量每天施用1次或每天施用2次。


9.权利要求1至8任一项的多肽，其用于治疗人类vWF相关疾病的初次发作(的症状)，其中所述治疗包括重复施用所述多肽直至所述人...

【专利技术属性】
技术研发人员：菲利普·卡勒韦尔特，希尔德·德温特，
申请(专利权)人：埃博灵克斯股份有限公司，
类型：发明
国别省市：比利时;BE