甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用制造技术

本发明专利技术提供了甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用，具体可以在调控ζ‑珠蛋白基因表达中得以应用，在K562细胞分化过程中，甲状腺激素类似物能特异显著性上调ζ‑珠蛋白基因(HBZ)的表达，高达50倍之多，在模式动物斑马鱼胚胎中经甲状腺激素及其类似物处理后，ζ‑珠蛋白基因(hbae5)的表达也能被特异性上调，高达30‑70倍之多；因此，本发明专利技术采用甲状腺激素及其类似物能够特异性激活ζ‑珠蛋白基因的表达，即重新激活镰状细胞病患者体内沉默的ζ‑珠蛋白基因来抑制镰状血红蛋白S聚合反应，成为一种制备治疗镰状细胞病药物的方法，这为镰状细胞病的治疗提供了一种经济、安全、有效的方法，可以广泛推广使用。

【技术实现步骤摘要】
甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用
本专利技术属于镰状细胞病
，具体涉及甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用。
技术介绍
镰状细胞病(sickle-celldisease,SCD)是一种反复急性发作，器官进行性损害的血红蛋白病，它是全球范围最常见的单基因遗传病之一，即单基因遗传性血液疾病。其病因是由于β-珠蛋白链(β-globin)第6位谷氨酸突变为缬氨酸(βE6V)，导致异常镰状血红蛋白S(HbS，α2βS2)形成，取代了正常血红蛋白A(HbA，α2β2)。氧分压下降时HbS溶解度锐减，通过聚合反应形成管状多聚体，并在红细胞内堆积沉淀，破坏了红细胞的结构和变形能力，促进红细胞脱水，从而使红细胞扭曲成僵硬的镰刀状细胞(即镰变现象)，病人的红细胞呈现镰刀状，限制了红细胞在血管中的流动以及氧气的输送。镰变的红细胞易于破裂发生溶血，以及阻塞血管造成局部组织缺血，进而导致多种急性并发症发生，包括组织缺血性损伤引起的疼痛或器官衰竭等。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血进而导致器官组织损伤。SC本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用。/n

【技术特征摘要】
1.甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用。


2.甲状腺激素及其类似物在调控ζ-珠蛋白基因表达中...

【专利技术属性】
技术研发人员：袁浩，朱军，
申请(专利权)人：上海交通大学医学院附属瑞金医院，
类型：发明
国别省市：上海;31