一种核酸转运用载体组合物及其在制备小干扰RNA药物中的应用制造技术

本发明专利技术公开了一种核酸转运用载体组合物及其在制备小干扰RNA药物中的应用。该组合物是由聚乙二醇‑聚乳酸及(聚酰胺‑胺)‑2‑丙酸‑3‑甲基马来酸酐‑聚己内酯两者混合均匀得到的。本发明专利技术将siRNA加入所述载体组合物溶液中，通过双乳化的方法得到siRNA与纳米颗粒的复合体，得到小干扰RNA药物。本发明专利技术不但可以制备出能够高效结合siRNA的纳米颗粒，降低siRNA与纳米颗粒完全结合所需最低NP比。而且该小干扰RNA药物能有效进入细胞，有效沉默致病靶基因的表达，并在体内抑制乳腺癌的生长。因而此给药体系在siRNA和类似小核酸药物的给药用于疾病治疗中具有良好的前景。

A carrier composition for nucleic acid transport and its application in the preparation of small interfering RNA drugs

【技术实现步骤摘要】
一种核酸转运用载体组合物及其在制备小干扰RNA药物中的应用
本专利技术属于小干扰RNA药物领域，具体涉及一种核酸转运用载体组合物及其在制备小干扰RNA药物中的应用。
技术介绍
小干扰RNA能够简单高效地沉默靶基因的表达，因此成为研究基因功能与疾病治疗的重要工具。和小分子药物相比，siRNA能够特异性下调致病基因的表达，并不影响细胞中正常基因表达，这与传统的小分子药物相比更具有治疗潜力。2018年8月，Alnylam公司的Onpattro(patisiran)获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，这标志着基因药物开发的一个重大里程碑。2019年11月，Alnylam公司的另一款RNAi药物Givlaari(givosiran)成为获得FDA批准的全球第二款RNAi药物，该药通过皮下注射给药，治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者，鼓舞了RNAi相关药物研发领域的热情。然而，siRNA在人体内的给药面临着巨大挑战。由于siRNA分子本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种核酸转运用载体组合物，其特征在于，按重量份数计，包括：/n聚乙二醇-聚乳酸 100份；/n(聚酰胺-胺)-2-丙酸-3-甲基马来酸酐-聚己内酯 11-55份。/n

【技术特征摘要】
1.一种核酸转运用载体组合物，其特征在于，按重量份数计，包括：
聚乙二醇-聚乳酸100份；
(聚酰胺-胺)-2-丙酸-3-甲基马来酸酐-聚己内酯11-55份。


2.根据权利要求1所述的核酸转运用载体组合物，其特征在于，所述聚乙二醇-聚乳酸中，聚乙二醇的嵌段分子量为3000-7000，聚乳酸的嵌段分子量为9000-13000。


3.根据权利要求1所述的核酸转运用载体组合物，其特征在于，所述(聚酰胺-胺)-2-丙酸-3-甲基马来酸酐-聚己内酯中，聚酰胺-胺的代数为四代，聚酰胺-胺的分子量为14215，聚己内酯的分子量为3000-5000。


4.根据权利要求1所述的核酸转运用载体组合物，其特征在于，其粒径为90-140纳米。


5.一种小干扰RNA药物，其特征在于，包含权利要求1-3任一项所述的核酸转运用载体组合物和小干扰RNA。


6.一种制备权利要求5所述的小干扰RNA药物的方法，其特征在于，包括如下步骤：
（1）将聚乙二醇-聚乳酸、(聚酰胺-胺)-2-丙酸-3-甲基马来酸酐-聚...

【专利技术属性】
技术研发人员：王均，章望成，杨显珠，
申请(专利权)人：华南理工大学，
类型：发明
国别省市：广东;44