【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】合胞素用于将药物和基因靶向递送至肺组织的用途
本专利技术涉及用于靶向肺组织的药物组合物及其在预防和/或治疗肺病中的用途。更特别地，本专利技术涉及合胞素用于将药物靶向递送(包括基因递送)至肺的用途。
技术介绍
靶向治疗有望治疗肺病，例如囊性纤维化。但是，靶向药物递送(包括基因递送)的临床相关性在于特异性靶向药物或药物载体以最小化源自药物的全身毒性作用，特别是最小化肝脏毒性的能力。已开发出基于质粒、腺病毒、腺相关病毒和逆转录病毒的载体用于靶向治疗，但这些载体由于基因转移的效率差、针对病毒载体的宿主免疫应答或增殖细胞进行转导的要求而受到限制。天然存在的病毒的趋向性是由于一个或若干个分子决定簇赋予了结合细胞并进入这些细胞以感染它们的特定能力。病毒趋向性的分子决定簇可用于产生基因递送的新工具。在包膜病毒(例如逆转录病毒)的情况下，这称为假型化(pseudotyping)，通常通过将外源蛋白锚定在其脂质包膜中而与逆转录病毒或慢病毒(典型地基于HIV-1)载体一起使用。假型通常能够结合细胞受体并使载体膜与靶细胞膜融合以使其...
【技术保护点】
1.靶向肺组织的药物组合物用于预防和/或治疗肺病的用途，所述药物组合物至少包含与合胞素蛋白结合的治疗药物。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171020 EP 17306447.81.靶向肺组织的药物组合物用于预防和/或治疗肺病的用途，所述药物组合物至少包含与合胞素蛋白结合的治疗药物。
2.根据权利要求1所述的药物组合物的用途，其中所述合胞素蛋白是人或鼠合胞素，优选地，所述合胞素选自下组：人合胞素-1、人合胞素-2、鼠合胞素-A和鼠合胞素-B。
3.根据权利要求1或2所述的药物组合物的用途，其中将所述治疗药物和所述合胞素蛋白掺入颗粒中，优选地，所述颗粒选自下组：脂质体、外泌体、病毒颗粒和病毒样颗粒。
4.根据权利要求3所述的药物组合物的用途，其中所述合胞素蛋白呈现在所述颗粒的表面上。
5.根据权利要求4所述的药物组合物的用途，其中所述颗粒是用合胞素蛋白假型化的慢病毒或慢病毒样颗粒。
6.根据权利要求1-5任一项所述的药物组合物的用途，其中所述药物选自下组：用于治疗的目标基因，包括治疗基因和编码治疗性蛋白质或肽的基因，例如编码治疗性抗体或抗体片段和基因组编辑酶的基因，以及治疗性RNA，例如干扰RNA、用于基因组编辑的向导RNA和能够外显子跳跃的反义RNA；抗感染药物，例如抗菌、抗病毒、抗真菌或抗寄生虫药物；抗炎药；和免疫治疗药物，例如免疫调节、免疫抑制、抗过敏、抗组胺和免疫刺激药物。
7.根据权利要求3-6任一项所述的药物组合物的用途，其中所述药物是包装入病毒载体颗粒中的目标基因。
8.根据权利要求7所述的药物组合物的用途，其中将所述目标基因包装入用合胞素蛋白假型化的慢病毒载体颗粒中。
9.根据权利要求1-8任一项所述的药物组合物的用途，其中所述肺病选自下组：影响肺的遗传性疾病；影响肺的感染性疾病；肺的炎性或自身免疫性疾病；哮喘；慢性阻塞性肺疾病；肺纤维化；水肿；肺气肿或高血压；急性呼吸窘迫综合征；尘肺；间质性肺病或弥散性实质性肺病；预防肺移植排斥和预防新生儿和早产儿的肺部问题或疾病。
10.根据权利要求1-9任一项所述的药物组合物的用途，其用于肺病的基因治疗。
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【专利技术属性】
技术研发人员：A·嘉利，Y·可坎，M·费兰德，
申请(专利权)人：吉尼松公司，国家医疗保健研究所，埃夫里瓦尔德艾松大学，
类型：发明
国别省市：法国;FR
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