用于修饰病毒的组装活化蛋白(AAP)依赖性的方法和组合物技术

本公开内容描述并证明了腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白内的特定序列基序的效用，所述特定序列基序能够修饰AAV的组装活化蛋白(AAP)依赖性。因此，该序列基序可用于解决和减轻病毒载体的产生中遇到的至少一个瓶颈。特别地，本公开内容描述了通过新的表型‑系统发生作图方法定义的最小基序，其可用于修饰病毒的AAP依赖性。

Methods and compositions for modifying AAP dependence of viruses

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于修饰病毒的组装活化蛋白(AAP)依赖性的方法和组合物相关申请的交叉引用本申请要求根据35U.S.C.§119(e)的2017年5月10日提交的美国申请号62/504,318和2018年5月10日提交的美国申请号62/669,901的优先权，这两个申请的全部内容通过引用并入本文。
本公开内容一般涉及病毒载体系统。
技术介绍
腺相关病毒(AAV)是治疗性基因转移的主导平台，主要用于体内基因治疗方法。尽管临床前和临床研究持续证明AAV作为用于安全和有效的基因递送的试剂而减轻许多疾病的潜力，但其更广泛应用的瓶颈是产生足够量的载体以治疗这些患者群体。
技术实现思路
一般而言，本公开内容描述并证明了AAV衣壳蛋白内的特定序列基序的效用，所述基序能够修饰AAV的组装活化蛋白(AAP)依赖性。因此，该序列基序可用于解决和减轻病毒载体产生中遇到的至少一个瓶颈。具体地，本公开内容描述了通过新型表型-系统发育作图方法定义的最小基序，其可用于修饰病毒的AAP依赖性。简言之，已开发的许多祖先AAV(参见，例如，WO2015/054本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.腺相关病毒(AAV)衣壳多肽，包含与SEQ ID NO:3的氨基酸序列具有至少95％的序列同一性的氨基酸序列。/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20170510 US 62/504,3181.腺相关病毒(AAV)衣壳多肽，包含与SEQIDNO:3的氨基酸序列具有至少95％的序列同一性的氨基酸序列。


2.根据权利要求1所述的AAV衣壳多肽，其与SEQIDNO:3的氨基酸序列具有至少99％的序列同一性。


3.根据权利要求1所述的AAV衣壳多肽，其具有SEQIDNO:3的氨基酸序列。


4.根据权利要求1所述的AAV衣壳多肽，其由SEQIDNO:4的核酸序列编码。


5.病毒颗粒，包含根据权利要求1-4中任一项所述的腺相关病毒(AAV)衣壳多肽。


6.根据权利要求5所述的病毒颗粒，其还包含转基因。


7.核酸分子，其包含与SEQIDNO:4的核酸序列具有至少95％的序列同一性且编码腺相关病毒(AAV)衣壳多肽的核酸序列。


8.根据权利要求7所述的核酸分子，其与SEQIDNO:4的核酸序列具有至少99％的序列同一性。


9.根据权利要求7所述的核酸分子，其具有SEQIDNO:4的核酸序列。


10.根据权利要求7所述的核酸分子，其编码SEQIDNO:3的氨基酸序列。


11.载体，包含根据权利要求7-10中任一项所述的核酸分子。


12.宿主细胞，包含根据权利要求7-10中任一项所述的核酸分子或根据权利要求11所述的载体。


13.根据权利要求12所述的宿主细胞，其中所述宿主细胞是包装细胞。


14.包装细胞，包含编码腺相关病毒(AAV)衣壳多肽的核...

【专利技术属性】
技术研发人员：LH范登伯格，AC莫勒，
申请(专利权)人：马萨诸塞眼科耳科诊所，司科彭斯眼部研究学会，
类型：发明
国别省市：美国;US