C型1类尼曼-匹克蛋白抑制剂的新用途制造技术

本发明专利技术公开了一种抑制C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)基因表达和/或蛋白活性的物质的用途。所述用途选自下述至少一种：(a)用于制备预防和/或治疗癌症的药物；(b)用于制备预防和/或治疗癌症扩散转移的药物；(c)用于制备促进癌细胞凋亡的药物；(d)用于制备抑制癌细胞成癌的药物；(e)用于制备抑制癌细胞体外增殖生长的药物。发明专利技术人通过实验证明C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)，在肝癌组织明显高表达，其丰度高提示肝癌患者的预后较差。C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)抑制剂可在细胞水平有效抑制人肝癌及其他肿瘤细胞的生长，可作为肿瘤尤其肝癌的候选药靶。

New Applications of Type C Niemann-Pick Protein Inhibitors

The invention discloses the use of a substance for inhibiting the gene expression and/or protein activity of type C type 1 Niemann Pick protein (NPC1). The applications are selected from at least one of the following: (a) for the preparation of drugs for the prevention and/or treatment of cancer; (b) for the preparation of drugs for the prevention and/or treatment of cancer proliferation and metastasis; (c) for the preparation of drugs for promoting cancer cell apoptosis; (d) for the preparation of drugs for inhibiting cancer cell growth; (e) for the preparation of drugs for inhibiting the proliferation and growth of cancer cells in vitro. The inventor has proved that type C type 1 Niemann Pick protein (NPC1) is highly expressed in hepatocellular carcinoma (HCC) tissues, and the high abundance of NPC1 indicates that the prognosis of HCC patients is poor. Niemann-Pick protein type 1 (NPC1) inhibitor C can effectively inhibit the growth of human hepatocellular carcinoma and other cancer cells at the cellular level, and can be used as a candidate drug target for tumors, especially hepatocellular carcinoma.

【技术实现步骤摘要】
C型1类尼曼-匹克蛋白抑制剂的新用途
本专利技术属于生物医药领域，涉及一种C型1类尼曼-匹克蛋白(NPC1)抑制剂的新用途。
技术介绍
肝脏是体内胆固醇代谢中心，在维持体内胆固醇代谢平衡中发挥了至关重要的作用。肝脏可通过从头合成的方式产生大量的胆固醇。血液胆固醇含量与肝癌发生率明显正相关。细胞内胆固醇的水平对细胞的生长、增殖、分化等生命活动均非常重要。临床研究表明肝癌患者的血清胆固醇含量明显降低。但肝癌组织中的胆固醇水平明显高于癌旁组织。C型1类尼曼-匹克蛋白(NPC1)是细胞内溶媒体及晚期内吞体中一个含有固醇感受域的跨膜糖蛋白，参与内源性胆固醇转运，它能监测细胞胆固醇水平的变化,可能通过改变小泡转运方式或直接参与脂质跨膜转运来调节细胞脂质平衡。肝细胞癌(hepatocellularcarcinoma，HCC)是一种高发病率和高死亡率的恶性肿瘤。全世界每年新发和死亡的肝癌患者55％发生在我国，肝癌疾病负担重，5年生存率仅10％左右。其主要原因是大部分肝癌病人诊断时已属晚期而失去手术机会，但即使是小于3cm的小肝癌,有的患者可生存达10年或20年之久,有些则在一年内死亡，数月内复发。目本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种抑制C型1类尼曼‑匹克蛋白基因表达和/或蛋白活性的物质的用途，其特征在于：所述用途选自下述至少一种：(a)用于制备预防和/或治疗癌症的药物；(b)用于制备预防和/或治疗癌症扩散转移的药物；(c)用于制备促进癌细胞凋亡的药物；(d)用于制备抑制癌细胞成癌的药物；(e)用于制备抑制癌细胞体外增殖生长的药物。

【技术特征摘要】
2017.06.15 CN 20171045260621.一种抑制C型1类尼曼-匹克蛋白基因表达和/或蛋白活性的物质的用途，其特征在于：所述用途选自下述至少一种：(a)用于制备预防和/或治疗癌症的药物；(b)用于制备预防和/或治疗癌症扩散转移的药物；(c)用于制备促进癌细胞凋亡的药物；(d)用于制备抑制癌细胞成癌的药物；(e)用于制备抑制癌细胞体外增殖生长的药物。2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述癌症包括下述至少一种：肝癌、宫颈癌、结肠癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、食管癌和白血病，优选为肝癌；所述癌细胞包括下述至少一种：肝癌细胞、宫颈癌细胞、结肠癌细胞、非小细胞肺癌细胞、乳腺癌细胞、食管癌细胞和白血病细胞；优选为肝癌细胞。3.根据权利要求1或2所述的应用，其特征在于：所述抑制C型1类尼曼-匹克蛋白基因表达和/或蛋白活性的物质为C型1类尼曼-匹克蛋白抑制剂。4.根据权利要求3所述的应用，其特征在于：所述C型1类尼曼-匹克蛋白抑制剂选自下述至少一种：U18666A、具有相同效应的U18666A衍生物与类似物、和同样具有抑制C型1类尼曼-匹克蛋白效应的化合物；所述U18666A的CAS号:3039-71-2。5.一种药物组合物，其包括作为活性成分的抑制C型1类尼曼-匹克蛋白基因表达和/或蛋白活性的物质；所述药物组合物具有下述至少一种功效：(a)用于预...

【专利技术属性】
技术研发人员：姜颖，孙爱华，贺福初，李朝英，周金安，魏汉东，王守乾，
申请(专利权)人：北京蛋白质组研究中心，北京百奥维思医药研究有限公司，
类型：发明
国别省市：北京,11