用于治疗伴侣动物的AAV-EPO制造技术

本公开提供了用于治疗伴侣动物的组合物和方法。提供了腺相关病毒载体，其包括含有编码促红细胞生成素(EPO)的序列的核酸分子。在所需的实施方案中，受试者是猫或狗。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗伴侣动物的AAV-EPO以电子形式提交的材料的引用并入申请人在此通过引用并入以电子形式随同提交的序列表材料。这个文件被标记为“15-7472PCT_Seq_Listing.txt”。专利技术背景促红细胞生成素(EPO)是一种主要在肾小管周围细胞内形成的激素。它作用于骨髓，刺激红细胞生成。促红细胞生成素还控制成熟红细胞的凋亡(程序性细胞死亡)。肾病减少促红细胞生成素的产生。在人类中，慢性肾病中的贫血控制已经通过重组人类促红细胞生成素(依泊汀)的开发而发生了革命性的变化。已归于慢性肾病的许多症状，如疲劳、昏睡、嗜睡和气短，都会对生活质量造成不利影响，但在纠正贫血后已经得到解决或显著改善。有超过200万只猫和35万只狗患有慢性肾病(CKD)。患有CKD相关肾衰竭的伴侣动物也有类似的症状。它们没有足够的EPO，随后变得非常贫血。过去，兽医给予人类重组EPO直到动物对注入的EPO产生免疫应答。实际上，对于在临床上有明确需求的充分了解的生理过程，这没有在市场上留下长期的治疗。因此，需要用于在受试者，特别是伴侣动物中表达EPO的组合物。专利技术概要本文提供了新颖的工程化促红细胞生成素(EPO本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含其中包装有载体基因组的AAV衣壳，其中所述载体基因组包含编码猫促红细胞生成素(EPO)的核酸序列、反向末端重复序列和指导所述EPO在宿主细胞中表达的表达控制序列。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2015.08.31 US 62/212144;2016.05.13 US 62/3362111.一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含其中包装有载体基因组的AAV衣壳，其中所述载体基因组包含编码猫促红细胞生成素(EPO)的核酸序列、反向末端重复序列和指导所述EPO在宿主细胞中表达的表达控制序列。2.一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含其中包装有载体基因组的AAV衣壳，其中所述载体基因组包含编码犬促红细胞生成素(EPO)的核酸序列、反向末端重复序列和指导所述EPO在宿主细胞中表达的表达控制序列。3.如权利要求1或2所述的rAAV，其中所述EPO序列编码全长EPO蛋白。4.如权利要求1或2所述的rAAV，其中所述EPO序列与异源前导序列组合编码所述成熟EPO蛋白。5.如权利要求1所述的rAAV，其中所述EPO序列编码SEQIDNO：4的蛋白质序列。6.如权利要求2所述的rAAV，其中所述EPO序列编码SEQIDNO：3的蛋白质序列。7.如权利要求1所述的rAAV，其中所述EPO序列包含SEQIDNO：6的核酸序列或其变体。8.如权利要求7所述的rAAV，其中所述变体是SEQIDNO：6的密码子优化的变体。9.如权利要求8所述的rAAV，其中密码子优化的变体是SEQIDNO：8。10.如权利要求2所述的rAAV，其中所述EPO序列包含SEQIDNO：5的核酸序列或其变体。11.如权利要求10所述的rAAV，其中所述变体是SEQIDNO：5的密码子优化的变体。12.如权利要求11所述的rAAV，其中密码子优化的变体是SEQIDNO：7。13.如权利要求1或2所述的rAAV，其中所述表达控制序列包含启动子。14.如权利要求13所述的rAAV，其中所述启动子是CB7启动子。15.如权利要求13所述的rAAV，其中所述启动子是TBG启动子。16.如权利要求13所述的rAAV，其中...

【专利技术属性】
技术研发人员：C欣德勒，JM威尔逊，M威尔逊，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚州大学信托人，
类型：发明
国别省市：美国,US