生物制品的个人化产生和对体细胞进行重编程的方法技术

本发明专利技术提供一种在用生物产品处理的动物中产生具有降低的抗原性水平的多肽蛋白质产物及核酸产物的方法。自动物分离体细胞，将其转化成多能干细胞，用所关注的核酸转染，并且向已知是所需核酸产物的高水平制造者的体细胞再分化。本发明专利技术可以用于衍生一般细胞系以处理群体、衍生种族特异性细胞系以处理族群或衍生患者特异性细胞系以处理个体。另外，本发明专利技术提供一种允许诱导性多能干细胞向它们的原始体细胞再分化以使得所述细胞可以用于治疗性地处理动物而不会引起畸胎瘤形成的方法。

Personalization of biological products and reprogramming of somatic cells

The present invention provides a method for producing polypeptide protein products and nucleic acid products with reduced antigenicity levels in animals treated with biological products. A body cell, which is transformed into a pluripotent stem cell, is transfected with the nucleic acid that is concerned and is re differentiated to the somatic cells of a high level maker known as the desired product. The present invention can be used to derive general cell lines to deal with populations and derived racial specific cell lines to deal with an ethnic group or a derived patient specific cell line to deal with individuals. In addition, the present invention provides a method of allowing inducible pluripotent stem cells to be re differentiated to their original somatic cells so that the cells can be used for treatment of animals without causing teratoma formation.

【技术实现步骤摘要】
生物制品的个人化产生和对体细胞进行重编程的方法相关申请案的交叉引用本申请案主张2011年1月3日申请的美国临时专利申请案第61/429,409号、2011年1月10日申请的美国临时专利申请案第61/431,376号的优先权。所有前述申请案均以全文引用的方式并入本文中。
技术介绍
目前存在许多在治疗学上用于治疗许多疾病的重组多肽和蛋白质。这些重组多肽和蛋白质在商业上都是使用原代连续非人类或人类二倍体细胞系制造的。举例来说，一些是使用细菌(如大肠杆菌(E.Coli))制造的，而其它的是使用酵母或动物来源的多种卵巢细胞系制造的。细菌不能被使用来制造一些多肽和蛋白质，尤其在糖基化模式和其它蛋白质修饰对生物制品的生物受体结合亲和力、生物活性、生物分布或药物动力学或对接受者免疫识别至关重要时。当糖基化是关键可变因素时，中国仓鼠卵巢细胞是当前生物制造最常用的细胞系之一。不幸的是，需要长时间使用重组多肽或蛋白质或用于长期治疗会使得患者产生针对所述产品的中和抗体，从而使得患者对所述药物的反应较小或没有反应。在一些情况下，患者可以改用同一类别的另一种药物，如多种抗-TNF生物制品，如恩博(Enbrel)，也称本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种产生用于治疗疾病的被分离的治疗性重组生物多肽或蛋白质的方法，其包含在所述多肽或蛋白质被合成产生的多能干细胞spPSC表达的条件下用编码所述治疗性重组生物多肽或蛋白质的核酸转染所述spPSC，然后自所述spPSC分离所述多肽或蛋白质；其中所述spPSC是自动物的细胞产生的以及所述spPSC是自非多能细胞通过诱导特定多能性基因的被迫表达而人工衍生的多能干细胞。

【技术特征摘要】
2011.01.03 US 61/429,409;2011.01.10 US 61/431,3761.一种产生用于治疗疾病的被分离的治疗性重组生物多肽或蛋白质的方法，其包含在所述多肽或蛋白质被合成产生的多能干细胞spPSC表达的条件下用编码所述治疗性重组生物多肽或蛋白质的核酸转染所述spPSC，然后自所述spPSC分离所述多肽或蛋白质；其中所述spPSC是自动物的细胞产生的以及所述spPSC是自非多能细胞通过诱导特定多能性基因的被迫表达而人工衍生的多能干细胞。2.根据权利要求1所述的方法，其中所述方法用于产生患者特异性多肽或蛋白质。3.根据权利要求1所述的方法，其中所述方法包含制备合成产生的患者特异性干细胞的步骤。4.根据权利要求1所述的方法，其中所述治疗性重组生物多肽或蛋白质是选自由以下组成的群组：红细胞生成素、因子VIII、因子IX、凝血酶、抗体或抗体片段、α干扰素、干扰素α2A和2B、β干扰素、生长激素、抗血友病因子、G-CSF、GM-CSF、可...

【专利技术属性】
技术研发人员：T·D·迭舍尔，
申请(专利权)人：AVM生物技术有限责任公司，
类型：发明
国别省市：美国,US