用于胃肠给予RNA的组合物制造技术

本发明专利技术涉及包括多核糖核苷酸(RNA)和阳离子剂的药物组合物，其中所述药物组合物被配制成用于给予胃肠(GI)道的固体剂型。本发明专利技术还涉及这种药物组合物用于全身性递送RNA的应用和全身性递送RNA至对象的方法——包括给予这种药物组合物至GI道的步骤。此外，本发明专利技术涉及试剂盒。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】本专利技术涉及包括多核糖核苷酸(RNA)和阳离子剂的药物组合物，其中所述药物组合物被配制成给予至胃肠(GI)道的固体剂型。本专利技术还涉及这种药物组合物用于全身性递送RNA的应用和RNA全身性递送至对象的方法，该方法包括如下步骤：口服给予这种药物组合物至GI道。此外，本专利技术涉及试剂盒。核酸治疗的可行性基本上取决于将核酸递送到细胞中和/或递送至或递送到组织(一个或多个)中的有效方法的利用度。在核酸递送中，总体上，使用裸核酸在一些情况下是适当的并且足以转染细胞(Wolff等，1990，Science，247，1465-1468)。然而，在大多数设想的实际应用中，将核酸与至少第二试剂(保护核酸免于在递送过程中降解和/或促进分配至目标组织和分配在目标组织中和/或促进细胞摄取和能够实现适当的胞内加工)配制在一起是有利或甚至有必要的。这种用于核酸递送的制剂在科学文献中被称为载体。多种用于核酸载体化的化合物，所谓转染试剂，此前已被描述。这些化合物通常是聚阳离子或包括阳离子脂质或脂质样化合物如类脂质(lipidoids)的组合物(US8,450,298)。核酸与聚阳离子的络合物被称为多聚络合物(p本文档来自技高网...

【技术保护点】
药物组合物，包括多核糖核苷酸(RNA)和阳离子剂，其中所述药物组合物被配制成用于给予至胃肠(GI)道的固体剂型。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.02.26 EP 14156847.7;2014.02.26 EP 14156855.01.药物组合物，包括多核糖核苷酸(RNA)和阳离子剂，其中所述药物组合物被配制成用于给予至胃肠(GI)道的固体剂型。2.根据权利要求1所述的药物组合物，其被配制成用于口服给予的固体剂型。3.根据权利要求1所述的药物组合物，其被配制成用于直肠给予的固体剂型。4.根据权利要求1至3中任一项所述的药物组合物，其中所述阳离子剂是阳离子寡聚体、多聚体或类脂质。5.根据权利要求1至4中任一项所述的药物组合物，其中所述阳离子剂是聚亚乙基亚胺(PEI)。6.根据权利要求1至4中任一项所述的药物组合物，其中所述阳离子剂是包括寡(亚烷基胺)的组分，所述组分选自：a)包括多个式(II)基团作为侧链和/或作为末端基团的寡聚体或多聚体：其中多个式(II)基团中的每个式(II)基团的变量a、b、p、m、n和R2至R6独立地限定如下：a是1，并且b是2至4的整数；或a是2至4的整数，并且b是1，p是1或2，m是1或2；n是0或1和m+n≥2；并且R2至R5彼此独立地选自氢；基团-CH2-CH(OH)-R7、-CH(R7)-CH2-OH、-CH2-CH2-(C＝O)-O-R7、-CH2-CH2-(C＝O)-NH-R7或-CH2-R7，其中R7选自C3-C18烷基或具有一个C-C双键的C3-C18烯基；氨基保护基团；和聚(乙二醇)链；R6选自氢；基团-CH2-CH(OH)-R7、-CH(R7)-CH2-OH、-CH2-CH2-(C＝O)-O-R7、-CH2-CH2-(C＝O)-NH-R7或-CH2-R7，其中R7选自C3-C18烷基或具有一个C-C双键的C3-C18烯基；氨基保护基团；-C(NH)-NH2；聚(乙二醇)链；和受体配体，并且，其中式(II)所示氮原子中的一个或多个可被质子化以提供式(II)的阳离子基团；b)包括多个式(III)基团作为重复...

【专利技术属性】
技术研发人员：C·多曼，M·乌次音格，G·海森普荷，C·鲁德夫，C·普兰克，
申请(专利权)人：埃泽瑞斯公司，
类型：发明
国别省市：德国;DE