修饰的RNAi试剂制造技术

技术编号:13552210 阅读:68 留言:0更新日期:2016-08-18 18:54
本发明专利技术的一个方面涉及能够抑制一种靶基因的表达的双链RNAi(dsRNA)双链体试剂。该dsRNA双链体在一条或两条链中包括一个或多个在三个连续核苷酸上具有三个相同修饰的基序,特别是在该链的裂解位点处或附近。本发明专利技术的其他方面涉及包括这些适于治疗用途的dsRNA试剂的药物组合物以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制一种靶基因的表达的方法,例如用于治疗各种疾病病症。

【技术实现步骤摘要】
201610306307

【技术保护点】
一种能够抑制一种靶基因的表达的双链RNAi试剂,包括有义链和反义链,每条链具有14到30个核苷酸,其中该有义链包含至少两个在三个连续核苷酸上具有三个相同修饰的基序,所述基序之一出现在该链内的裂解位点处并且所述基序中的至少一个出现在由至少一个核苷酸在该裂解位点处将其与该基序分开的该链的另一个部分处;并且其中该反义链包含在三个连续核苷酸上具有三个相同修饰的至少第一基序,所述基序之一出现在该链内的裂解位点处或附近并且一个第二基序出现在由至少一个核苷酸将其与该第一基序分开的该链的另一个部分处;其中出现在该有义链中的裂解位点处的该基序中的修饰不同于出现在该反义链的裂解位点处或附近的该基序中的修饰。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员:K·G·拉杰夫T·齐默尔曼M·马诺哈伦M·梅尔S·库奇曼奇K·查里斯
申请(专利权)人:阿尔尼拉姆医药品有限公司
类型:发明
国别省市:美国;US

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