【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】【专利说明】用于递送MRNA编码的抗体的方法和组合物 相关申请的交叉引用 本申请要求2013年3月14日提交的美国临时专利申请序列No.61/784, 903和 2013年12月23日提交的美国临时专利申请序列No. 61/920, 165的优先权,其内容在此通 过引用整体并入。 背景 已知抗体具有强大的治疗效果,并且目前用于治疗一系列疾病,包括癌症、自身免 疫性疾病、心血管疾病和移植排斥。传统上,治疗性抗体是通过重组技术进行生产,配制,然 后向需要抗体治疗的患者施用。然而,抗体生产和配制非常昂贵。此外,许多抗体仅具有非 常短的体内半衰期,因此在被降解之前可能达不到它们的靶抗原或靶组织。为了达到期望 的功效,抗体治疗通常需要高剂量和频繁的施用。 基因疗法和基因疫苗接种(也称为DNA疫苗接种)提供用于体内递送大量抗体的 替代方法。但是,DNA作为基因治疗和基因疫苗接种中的药物的用途可能造成一些安全问 题。例如,DNA在血流中被缓慢地降解。可能发生抗-DNA抗体的形成(GiIkeson等,J. Clin. Invest. 1995, 95:1398-1402)。因此(异 ...
【技术保护点】
一种体内递送抗体的方法,所述方法包括:向需要递送的受试者施用一种或多种编码抗体的重链和轻链的mRNA,并且其中所述抗体在所述受试者中进行全身性表达。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员:M·哈特莱因,F·德罗莎,B·C·吉尔德,A·迪亚斯,
申请(专利权)人:夏尔人类遗传性治疗公司,
类型:发明
国别省市:美国;US
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