提供CTGF RNA、MITF RNA和SRD5A2RNA的抑制剂及其应用，所述抑制剂为基因编辑系统。所述基因编辑系统可敲降CTGF RNA、MITF RNA或SRD5A2RNA，能够用于修复瘢痕、美白皮肤、减少或消除黄褐斑、预防或治疗...

一种靶向USH2A pre‑mRNA假外显子PE40的snRNA及其应用，属于基因工程技术领域。该snRNA的识别结构域与USH2A基因pre‑mRNA序列反向互补，所述snRNA通过与USH2A基因pre‑mRNA结合从而剪接跳跃外显...

本发明属于基因编辑技术领域，尤其涉及一种减少细胞基因编辑大片段缺失的方法。本发明提供一种减少细胞基因编辑大片段缺失的方法，所述方法包括：将基因编辑系统导入细胞，对γ‑珠蛋白基因启动子区进行基因编辑，用于减少HBG基因大片段缺失；所述基因...

一种Cas12蛋白及其应用，所述Cas12蛋白的氨基酸序列包括或为与SEQ ID NO：1相比具有至少50％序列同一性的序列，且所述Cas12蛋白的氨基酸序列包括或为与SEQ ID NO：1相比包含在一个、两个或多个位点上存在氨基酸差异...

本发明提供一种RNP复合物、电转组合物及其药物组合物，以及利用所述组合物的CD34+细胞基因编辑的方法和获得CD34+细胞基因组中 HBG 基因目标突变的方法。

本发明属于生物医药技术领域，尤其涉及一种用于治疗地中海贫血的药物组合物及其应用。本发明提供了一种用于治疗地中海贫血的药物组合物，包括：（a）含第一类细胞和第二类细胞的细胞群，所述细胞群可用于分化生成红细胞，所述第一类细胞的目的基因座被编...