下载用于HAO1基因编辑和治疗PH1的组合物的技术资料

文档序号:41130329

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本发明提供了在HAO1基因内进行编辑的组合物和方法,例如引入双链断裂的组合物和方法。同时,提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症(PH1)的受试者的组合物和方法。...
该专利属于北京引正基因科技有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过北京引正基因科技有限公司授权不得商用。

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