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公开了一种或多种多核苷酸的组合物。多核苷酸可以编码与原发性纤毛运动不良症(PCD)相关的多肽、蛋白质或其功能片段，诸如动力蛋白轴丝中间链1(DNAI1)。还公开了用于治疗与纤毛维持和功能以及轴丝功能受损相关的疾病或病症的药物组合物、试剂盒和...
该专利属于瑞科德治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过瑞科德治疗公司授权不得商用。

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