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本公开内容提供了在悬浮条件下培养的哺乳动物贴壁细胞中产生的基因治疗载体，例如重组腺相关病毒(rAAV)，以用于表达人微小抗肌营养不良蛋白基因。本公开内容还提供了使用这些rAAV来治疗肌营养不良例如杜氏肌营养不良的组合物和方法。...
该专利属于萨雷普塔治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过萨雷普塔治疗公司授权不得商用。

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