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本文公开了用于降低共济失调蛋白2mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善共济失调蛋白2相关疾病、病症或病状。所述共济失调蛋白2相关疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化症(...
该专利属于IONIS制药公司所有，仅供学习研究参考，未经过IONIS制药公司授权不得商用。

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