本公开提供包含具有至少一个修饰的核苷间连接基团的修饰的寡核苷酸的寡聚化合物(包括作为反义剂或其部分的寡聚化合物)。

提供了用于降低细胞或受试者中KCNT1 RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中KCNT1蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这些化合物、方法和药物组合物可用于改善神经疾患的至少一种症状或标志。这些症状和标志包括癫痫发作、脑病...

本文提供了用于选择性地降低细胞或受试者中包含SNP rs7685686的HTT RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或受试者中突变型HTT蛋白的量的化合物、药物组合物和使用方法。此类化合物、药物组合物和使用方法可用于改善亨廷顿病的...

提供了用于减少细胞或动物中PLN RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或动物中受磷蛋白的量的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚化合物、方法和药物组合物可用于治疗心肌病、心力衰竭或心律失常。

本公开提供了用于降低细胞或受试者中APP RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中APP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善与APP相关的神经变性疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和...

本文提供了用于降低细胞或受试者中SNCA mRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或受试者中α‑突触核蛋白的量的化合物、药物组合物及使用方法。此类化合物、药物组合物及使用方法可用于改善突触核蛋白病的至少一种症状或标志。此类突触核蛋白...

提供了用于调节细胞或受试者中的SMN2RNA和/或蛋白质的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性病症的至少一种症状。此类症状包括：肌肉力量降低；不能坐直、站立和/或行走或其能力降低；神经肌肉活动减少；...

提供了用于调节细胞或受试者中的SMN2RNA和/或蛋白质的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性病症的至少一种症状。此类症状包括：肌肉力量降低；不能坐直、站立和/或行走或其能力降低；神经肌肉活动减少；...

本文提供了通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂来改善与补体旁路途径的失调相关联的疾病或疾患的方法。

本公开提供了用于降低细胞或动物中甲基CpG结合蛋白质2(MECP2)RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或动物中MECP2蛋白质的量的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚剂、寡聚化合物、方法和药物组合物可用于改善神经发育性疾病或病...

提供了用于减少细胞或受试者中的AGT RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的AGT的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善心血管疾病的至少一种症状或标志。此类化合物和药物组合物可用于改善RAA...

提供了用于减少细胞或受试者中的AGT RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的AGT的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善心血管疾病的至少一种症状或标志。此类化合物和药物组合物可用于改善RAA...

本文提供了靶向载脂蛋白C‑III(ApoCIII)的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向ApoCIII的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少ApoCIII以治疗、预防或改善与ApoCIII相关的疾病、...

本发明涉及GLP‑1受体配体部分缀合的寡核苷酸及其用途。本实施例提供了用于靶向表达GLP‑1受体的细胞的化合物和方法。

提供用于减少细胞或动物中PRNP RNA的量或活性且在某些情况下减少细胞或动物中PrP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经变性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志是脑中的海绵状变化、形成异常...

本发明涉及PNPLA3表达的调节剂。具体地，本发明提供了可用于抑制PNPLA3表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与PNPLA3相关联的疾病。

本发明提供了包括寡聚剂、经修饰的寡核苷酸、寡聚化合物和药物组合物的物质的组合物及其使用方法，用于降低细胞或动物中的PSD3RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的PSD3蛋白的量。此类组合物可用于治疗肝脏疾病、脂肪肝疾病(F...

提供用于降低细胞或动物中的SNCA mRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的α‑突触核蛋白的量的化合物、方法以及药物组合物。此类化合物、方法以及药物组合物适用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动...

本文中提供了包括双环配体和经修饰的寡核苷酸的寡聚化合物。此化合物可以包括作为细胞靶向性部分的双环配体，并且还可以包括用于将所述双环配体与所述经修饰的寡核苷酸连接的缀合物接头。此化合物可以与药学上可接受的盐结合使用。

本发明提供了用于调节细胞或受试者中的SCN1A RNA和/或蛋白的表达的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善发育性或癫痫性脑病疾病，如例如Dravet综合征的至少一种症状。此类症状包括癫痫发作、癫痫病突然...