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本发明涉及通过给予本发明的化合物或组合物而用于治疗或预防与mRNA 无义突变相关的疾病的方法、化合物和组合物。更具体地，本发明涉及用于抑 制与mRNA无义突变相关的翻译提前终止的方法、化合物和组合物。...
该专利属于PTC医疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过PTC医疗公司授权不得商用。

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