【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及通过给予本专利技术的化合物或组合物而用于治疗或预防与mRNA无义突变相关的疾病的方法和化合物或组合物。更具体地，本专利技术涉及用于抑制与mRNA无义突变相关的翻译提前终止的方法和化合物或组合物。
技术介绍
细胞内的基因表达取决于依次的转录和翻译过程。这些过程一起从其相应基因的核苷酸序列产生蛋白。转录包括通过RNA聚合酶从DNA合成mRNA。转录从基因的启动子区开始并继续直至例如通过新生RNA中干环结构的形成或rho基因产物的结合诱导终止。然后蛋白通过在tRNA、tRNA合成酶及多种其它种类蛋白和RNA的帮助下在核糖体上进行的翻译过程从mRNA产生。翻译包括起始、延伸和终止三阶段。翻译以起始复合物形成开始，所述起始复合物由识别mRNA上指导翻译机器开始在mRNA上进行翻译的信号的蛋白因子、mRNA、tRNA、辅因子和核糖体亚单位组成。一旦形成起始复合物，则多肽链的增长通过核糖体的肽基转移酶活性以及tRNA和tRNA合成酶经氨基酸的重复添加进行。核糖体A部位的三个终止密码子(UAA、UAG、UGA)之一的存在发出信号使多肽链释放因子(RFs)结合并识...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：N·阿尔姆斯戴德，陈光明，G·M·卡普，E·韦尔奇，R·怀尔德，J·A·坎贝尔，
申请(专利权)人：PTC医疗公司，
类型：发明
国别省市：
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