本发明涉及2

本说明书涉及式(I)化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。

本说明书涉及可用于改善细胞中mRNA前体剪接的化合物。具体地，本说明书的另一方面涉及取代的噻吩并[3,2

提供用于Trolox的手性拆分的方法。本公开涉及制造式I的化合物的固体盐的方法，其包括向包含式I的化合物、且推测包含式II的化合物的试样中在光学拆分剂的存在下添加酰胺系溶剂：式I：(R)

本发明公开了(R)

本说明书涉及化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物用于治疗或改善亨廷顿氏病的方法。特别地，本说明书涉及式(I)、式(II)或式(III)的经取代的单环杂芳基化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合...

本文描述的一方面包括在有需要的受试者中治疗肉瘤的方法，包括向受试者施用有效剂量的小分子化合物。更具体地说，本文描述的另一方面包括在有需要的受试者中治疗肉瘤的方法，包括向受试者组合施用有效剂量的本文描述的小分子化合物与化疗剂。小分子化合物...

本文提供了一种在有需要的儿科患者中改善或控制无义突变介导的杜氏肌营养不良症(nmDMD)的方法，所述方法包括对患者给予有效量的阿塔鲁伦(ataluren)。量的阿塔鲁伦(ataluren)。

本发明总体涉及具有增强的水溶性和溶解速率的化合物的非晶态形式及其非晶态固体分散体和口服药物制剂，以及制备它们的方法。本发明具体涉及5

本说明书涉及用于改善细胞中的前体

本发明涉及用于治疗亨廷顿病的方法，本发明公开了一种使用化合物治疗或改善有此需要的对象中的HD的方法，所述方法包括给所述对象施用有效量的式(I)化合物或其形式。施用有效量的式(I)化合物或其形式。施用有效量的式(I)化合物或其形式。

本发明涉及用于治疗亨廷顿病的方法，本发明公开了一种化合物或其形式以及化合物盐，所述化合物选自式(Ia11)化合物、式(Ia15)化合物、式(Ia18)化合物或式(Ib1)化合物。式(Ia18)化合物或式(Ib1)化合物。式(Ia18)化...

本文描述的一个方面包括在有需要的受试者中治疗多发性骨髓瘤(MM)的方法，该方法包括向受试者施用有效量的小分子化合物。更具体地，本文描述的另一方面包括在有需要的受试者中治疗多发性骨髓瘤的方法，该方法包括向受试者组合施用有效量的本文所述小分...

本文描述用于治疗有此需要的受试者的胰腺癌的方法，包括向受试者施用有效量的微管蛋白聚合抑制剂化合物。更具体地，本本文描述用于治疗有此需要的受试者的胰腺导管腺癌的方法，包括向受试者单独施用有效量的取代的反向嘧啶微管蛋白聚合抑制剂化合物或者向...

本发明公开了化合物和使用此类化合物治疗或抑制包括线粒体疾病、能量加工障碍受损、神经退行性疾病和衰老疾病的氧化应激障碍，或调节一种或多种能量生物标志物，使一种或多种能量生物标志物正常化，或增强一种或多种能量生物标志物的方法，其中所述化合物...

本发明涉及1，2，4‑噁二唑苯甲酸的药物组合物和盐。本文提供了药物组合物，其包含1，2，4‑噁二唑苯甲酸或其药学上可接受的盐。本文进一步提供了某些药学上可接受的1，2，4‑噁二唑苯甲酸的盐和制备其的方法。本文进一步提供了治疗或预防无义突...

本发明涉及1，2，4‑噁二唑苯甲酸的药物组合物和盐。本文提供了药物组合物，其包含1，2，4‑噁二唑苯甲酸或其药学上可接受的盐。本文进一步提供了某些药学上可接受的1，2，4‑噁二唑苯甲酸的盐和制备其的方法。本文进一步提供了治疗或预防无义突...

本发明涉及具有增加的剂量负载和改进的溶解而较少受到食物影响的生物可利用药物组合物。

本文涉及式(I)化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或减轻亨廷顿氏病的方法。具体地，本文涉及取代的式(I)的二环杂环和杂芳基化合物、其形式和药物组合物，以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或减轻亨廷顿氏病...