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本发明提供一系列携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达截短的抗肌萎缩蛋白，降低动物模型血液中的肌酸激酶，恢复其肌肉功能。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成...
该专利属于北京五加和分子医学研究所有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过北京五加和分子医学研究所有限公司授权不得商用。

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