下载用于治疗斯达加特氏病的反义寡核苷酸的技术资料

文档序号:23774015

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本发明涉及医学和生物技术领域。特别地,本发明涉及可用于治疗、预防和/或延缓斯达加特氏病和/或与ABCA4相关的眼部疾病的新的反义寡核苷酸(AON)。更优选地,本发明涉及用于抑制或阻断人ABCA4前体‑mRNA中的外显子39跳读的AON。...
该专利属于ProQR治疗上市公司Ⅱ所有,仅供学习研究参考,未经过ProQR治疗上市公司Ⅱ授权不得商用。

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