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本文公开了用C90RF72特异性抑制剂减少动物体内C90RF72mRNA和蛋白质的表达的组合物和方法。所述方法可用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退化性疾病。所述C90RF72特异性抑制剂包括反义化合物。可以通过施用C90RF72特异性...
该专利属于IONIS制药公司所有，仅供学习研究参考，未经过IONIS制药公司授权不得商用。

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