用于治疗基质矿化障碍的方法、组合物、和试剂盒技术

本发明专利技术提供了用于治疗基质矿化障碍如低磷酸酯酶症的方法、组合物、和试剂盒。具体地，本发明专利技术提供了具有融合于免疫球蛋白的Fc域的可溶性碱性磷酸酶的多肽。例如，可以将上述多肽皮下给予患者，以利用酶替代疗法来治疗低磷酸酯酶症。本发明专利技术还涉及编码上述多肽的核酸以及上述核酸用于治疗基质矿化障碍的应用。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗基质矿化障碍的方法、组合物、和试剂盒
技术介绍
本专利技术涉及基质矿化障碍如低磷酸酯酶症(HPP)的治疗。HPP是由在ALPL基因中的一个或多个功能缺去突变所引起的罕见的遗传性疾病，上述基因编码组织非特异性碱性磷酸酶(TNALP ；a.k.a骨/肝/肾型ALP)。在成骨细胞和软骨细胞中的碱性磷酸酶缺乏会损害骨骼矿化，从而导致佝偻病或骨软化。HPP的严重性取决于它的发作年龄。围产期HPP，HPP的最严重形式，导致在子宫内几乎完全没有骨矿化并且可以引起死产(死胎)。婴儿HPP，在6个月的年龄以前诊断的，导致骨骼矿化的受损，其可以导致骨折和畸形。童年期HPP可以引起乳牙的过早缺失和佝偻病。最后，成年HPP可以引起应力骨折以及关节炎和焦磷酸盐关节病的发作。鉴于基质矿化障碍如HPP对受影响患者，尤其是婴儿和儿童的可怕的近期和长期影响，所以需要开发用于治疗基质矿化障碍的方法和组合物。
技术实现思路
在本专利技术中，已经令人惊奇地发现，在HPP小鼠模型中，缺乏聚天冬氨酸或聚谷氨酸区的碱性磷酸酶-Fe融合蛋白可以有效地治疗HPP。因此，本专利技术提供了包含sALP-Fc或Fc-sALP多肽的组合物和包本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：菲利普·克里内，皮埃尔·莱昂纳多，
申请(专利权)人：阿莱克森国际制药有限公司，
类型：
国别省市：