【技术实现步骤摘要】
技术介绍
1、肌萎缩性侧索硬化症(als)是一种致命的神经退行性疾病，其预后差且治疗选择余地不多。目前仅有两种fda批准的药物利鲁唑和依达拉奉可用，然而两者仅能将疾病进展减缓几个月。利鲁唑和依达拉奉的作用尚未得到充分了解，其很可能并不直接靶向疾病的潜在发病机制。因此迫切需要新的方法。大多数类型的als是散发的，但约10％是单基因病症。家族性als相关突变经常出现在诸如fus和tdp-43的rna结合蛋白(rbp)中。这些rbp具有特有的低复杂性结构域(lcd)。
2、als发病机理的确切机制尚不清楚；聚集体或寡聚物是否有毒性、或它们是否导致蛋白质功能丧失、以及这如何导致下游效应尚不明确。然而，突变的tdp-43和fus经常错位至细胞质，从而促进与疾病相关的应激颗粒形成和异常的细胞质聚集体。一种假说特别地表明，应激颗粒的病理稳定性可能与疾病有关。这表明溶解应激颗粒和/或聚集体可以减轻疾病，无论发病机理是否是通过毒性功能获得还是蛋白质螯合而功能丧失。
3、应激颗粒是液体状无膜界限的区室，并且最近的研究表明，含有lc...
【技术保护点】
1.一种识别化合物的方法，该化合物调节与包含凝聚物相关分子的一种或多种凝聚物有关的特性，所述方法包含：
2.根据权利要求1所述的方法，其中基于以下中的任何一种或多种测定与所述一种或多种凝聚物有关的特性：
3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述一种或多种凝聚物在所述细胞组合物中的一个或多个细胞内。
4.根据权利要求1–3中任一项所述的方法，进一步包含在步骤(b)之前使所述细胞组合物经受凝聚物形成条件。
5.根据权利要求1–3中任一项所述的方法，进一步包含在步骤(a)之前使所述细胞组合物经受凝聚物形成条件。
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【技术特征摘要】
1.一种识别化合物的方法，该化合物调节与包含凝聚物相关分子的一种或多种凝聚物有关的特性，所述方法包含：
2.根据权利要求1所述的方法，其中基于以下中的任何一种或多种测定与所述一种或多种凝聚物有关的特性：
3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述一种或多种凝聚物在所述细胞组合物中的一个或多个细胞内。
4.根据权利要求1–3中任一项所述的方法，进一步包含在步骤(b)之前使所述细胞组合物经受凝聚物形成条件。
5.根据权利要求1–3中任一项所述的方法，进一步包含在步骤(a)之前使所述细胞组合物...
【专利技术属性】
技术研发人员：安东尼·A·海曼，马克·比克尔，理查德·J·惠勒，
申请(专利权)人：马克斯·普朗克科学促进协会，
类型：发明
国别省市：
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