一种抑制FGFR1基因表达的小干扰核酸及其制药用途制造技术

本发明专利技术涉及一种抑制FGFR1基因表达的小干扰核酸及其制药用途。该小干扰核酸包含正义链与反义链，所述正义链和反义链中的所有核苷酸为修饰的核苷酸，其中所述正义链和反义链反向互补形成双链区。所述小干扰核酸可用于制备用于预防和治疗FGFR1基因表达相关的疾病的药物，所述疾病选自膀胱癌、肝肿瘤、结肠癌、肺癌、宫颈癌等。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种小干扰核酸及其制药用途，属于生物医药领域，具体涉及一种抑制fgfr1基因表达的小干扰核酸及其制药用途。

技术介绍

1、在rna干扰(rna interference，缩写为rnai)是指一种分子生物学上由双链rna诱发的基因沉默现象，其机制是通过阻碍特定基因的转录或翻译来抑制基因表达。当细胞中导入与内源性信使rna(messenger rna，缩写为mrna)编码区同源的双链rna时，该mrna发生降解而导致基因表达沉默。长度为20-25nt的小干扰rna(small interfering rna，sirna)能够引发rnai，可以特异性下调或关闭特定基因的表达，并具备高效性、易合成和易操作等特点，所以该技术已被广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。

2、尿路上皮癌包括膀胱癌和上尿路尿路上皮癌，其中膀胱癌是我国泌尿外科临床上最常见的肿瘤之一，恶性程度高，易复发，易转移。2020年中国新发例数排名第13(85694例)，死亡例数排名第15(39393例)。一旦出现转移，提示尿路上皮癌进入了疾病的末期，有资料本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种用于抑制FGFR1基因表达的小干扰核酸，其包含形成双链区的正义链与反义链，所述小干扰核酸为下列ⅰ～vi中的任一种，

2.根据权利要求1中所述的任一种小干扰核酸，其中，所述正义链或所述反义链中的经修饰的核苷酸选自2’-氟代修饰的核苷酸，2’-烷氧基修饰的核苷酸，2’-取代的烷氧基修饰的核苷酸，2’-烷基修饰的核苷酸，2’-取代的烷基修饰的核苷酸，2’-脱氧核苷酸，2’-氨基修饰的核苷酸，2’-取代的氨基修饰的核苷酸，包含硫代磷酸酯基的核苷酸，包含甲基磷酸酯基的核苷酸，包含5’-磷酸酯的核苷酸，核苷酸类似物或其中任意两种以上的组合。

3.根据权利要求2中所述的...

【技术特征摘要】

1.一种用于抑制fgfr1基因表达的小干扰核酸，其包含形成双链区的正义链与反义链，所述小干扰核酸为下列ⅰ～vi中的任一种，

2.根据权利要求1中所述的任一种小干扰核酸，其中，所述正义链或所述反义链中的经修饰的核苷酸选自2’-氟代修饰的核苷酸，2’-烷氧基修饰的核苷酸，2’-取代的烷氧基修饰的核苷酸，2’-烷基修饰的核苷酸，2’-取代的烷基修饰的核苷酸，2’-脱氧核苷酸，2’-氨基修饰的核苷酸，2’-取代的氨基修饰的核苷酸，包含硫代磷酸酯基的核苷酸，包含甲基磷酸酯基的核苷酸，包含5’-磷酸酯的核苷酸，核苷酸类似物或其中任意两种以上的组合。

3.根据权利要求2中所述的任一种小干扰核酸，其中，所述修饰的核苷酸选自2’-f修饰的核苷酸，2’-o-ch3修饰的核苷酸，2’-o-ch2-ch2-o-ch3修饰的核苷酸，2’-o-ch2-ch＝ch2修饰的核苷酸，2’-ch2-ch2-ch＝ch2修饰的核苷酸，2’-脱氧核苷酸，包含硫代磷酸酯基的核苷酸，核苷酸类似物或其中任意两种以上的组合；

4.根据权利要求1-3中任一项所述的小干扰核酸，其中，所述小干扰核酸为以下ⅰ～viii中的任意一种：

5.根据权利要求1-4中任一项所述的小干扰核酸，其中至少一个链包含具有至少1个核苷酸的3’突出端。

6.一种药物组合物，其包含权利要求1-5中任一项所述的小干扰核酸和药学上可接受的载体；可选地，所述药学上可接受的载体为阳离子聚合物、脂质纳米粒、无机纳米粒、抗体、多肽及具备靶向递送功能的小分子化合物，其中所述抗体能靶向目标脏器中高表达的特异性抗原或受体，包括抗体和抗体片段(f...

【专利技术属性】
技术研发人员：张昱，朱美吉，张含鑫，蒋巧兰，赵成江，
申请(专利权)人：佑嘉杭州生物医药科技有限公司，
类型：发明
国别省市：