一种saRNA药物的递送系统技术方案

本发明专利技术公开了一种saRNA药物的递送系统，其由saRNA药物和脂质纳米粒构成，其中脂质纳米粒由可电离阳离子脂质、中性磷脂、固醇脂和PEG化磷脂构成。该递送系统结构稳定，分散性好，可制备为注射级纳米制剂；同时能够有效将saRNA药物递送至细胞核，显著上调靶基因FXR的mRNA水平，具有明确的治疗作用。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种核酸药物的递送系统，尤其涉及一种sarna药物的递送系统。

技术介绍

1、核酸药物是指一类可通过调控基因的转录和表达而发挥作用的小分子药物，目前应用较多的mirna、sirna、sarna和aso等。虽然与传统的小分子药物、抗体药物等相比，核酸药物具有设计简单、治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点，但是核酸类药物仍面临在体内稳定性差、易被核酸酶降解、携带负电荷而难以跨膜转运以及进入细胞后易被溶酶体水解等问题。

2、将核酸药物包裹于递送载体中，可在一定程度上隔绝其与体内核酸酶的直接接触从而提高其在体内稳定性，同时递送载体装载药物后可协助核酸药物跨过体内屏障并实现溶酶体逃逸，到达靶点，实现核酸药物精准治疗的目的。目前aso和sirna等类型的核酸药物已有较为成熟的递送系统，如基于galnac系统的相关药物有givosiran、lumasiran、inclisiran；基于lnp系统的核酸药物包括patisiran等。但是aso和sirna核酸药物仅在细胞浆中发挥作用，而sarna核酸药物则需要穿过细胞浆并进入细胞核中发挥作用，目本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种saRNA药物的递送系统，其特征在于，包含saRNA药物和脂质纳米粒，其中saRNA药物具有5’-AAGGUUCCUUUCUAUGUUU-3’序列的正义链和5’-AAACAUAGAAAGGAACCUU-3’序列的反义链，或者具有5’-GGGAAGUGAUAGAGCUAUU-3’序列的正义链和5’-AAUAGCUCUAUCACUUCCC-3’序列的反义链；所述的脂质纳米粒包含可电离阳离子脂质、中性磷脂、固醇脂和PEG化磷脂，所述的可电离阳离子脂质选自ALC-0315、ALC-0315anlogue-2、ALC-0159、M-DTDA-2000、M-DMG-2000。

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【技术特征摘要】

1.一种sarna药物的递送系统，其特征在于，包含sarna药物和脂质纳米粒，其中sarna药物具有5’-aagguuccuuucuauguuu-3’序列的正义链和5’-aaacauagaaaggaaccuu-3’序列的反义链，或者具有5’-gggaagugauagagcuauu-3’序列的正义链和5’-aauagcucuaucacuuccc-3’序列的反义链；所述的脂质纳米粒包含可电离阳离子脂质、中性磷脂、固醇脂和peg化磷脂，所述的可电离阳离子脂质选自alc-0315、alc-0315anlogue-2、alc-0159、m-dtda-2000、m-dmg-2000。

2.根据权利要求1所述的递送系统，其特征在于，所述的中性磷脂选自dspc、dspe、depc、dppe、dppc。

3.根据权利要求1所述的递送系统，其特征在于，所述的固醇脂选自胆固醇、谷甾醇。

4.根据权利要求1所述的递送系统，其特征在于，所述的peg化磷脂选自dmg-peg2000、dspe-peg2000-galactose、dspe-mpeg2000、dspe-peg-glucose中的一种或多种。<...

【专利技术属性】
技术研发人员：郝海平，姜虎林，李萱儒，王译，王洪，崔双，王广基，刘雨薇，卢启康，刘铠铭，李笑然，赵祯，陈弘历，蓝子贤，杨浩东，
申请(专利权)人：中国药科大学，
类型：发明
国别省市：