【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、由含有可电离的胺的脂质形成的脂质纳米颗粒(“lnp”)可以用作治疗性货物媒剂以用于将生物活性剂，如编码rna(即，信使rna(mrna)、向导rna)和非编码rna(即，反义、sirna)递送到细胞中。lnp可以促进寡核苷酸药剂跨细胞膜的递送，并且可以用于将组分和组合物引入到活细胞中。
2、特别难以递送到细胞的生物活性剂包含蛋白质、基于核酸的药物及其衍生物，特别是包含相对较大的寡核苷酸(如mrna或向导rna)的药物。用于将有前景的mrna疗法或编辑技术递送到细胞中(如用于递送crispr/cas9系统组分)的组合物已受到特别的关注。
3、随着最近大流行的出现，信使rna疗法已成为治疗各种疾病(包含病毒感染性疾病和与一种或多种蛋白质缺乏相关的疾病)的越来越重要的选择。具有用于体外和体内递送的可以稳定化和/或递送rna组分的有用特性的组合物也已受到特别的关注。
4、因此，本领域仍然需要新型脂质化合物来开发脂质纳米颗粒或其它脂质递送机制以用于治疗剂递送。本专利技术解决了所述需求。
<...【技术保护点】
1.一种式(I)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中Y是羟基或
3.根据权利要求2所述的化合物，其具有以下结构：
4.根据权利要求1或3所述的化合物，其中具有式的结构，
5.根据权利要求4所述的化合物，其中选自由以下组成的组：吡咯烷、哌啶、哌嗪、环己烷、环戊烷、四氢呋喃、四氢吡喃、吗啉和二噁烷。
6.根据权利要求4所述的化合物，其中选自由以下组成的组：
7.根据权利要求6所述的化合物，其中选自由以下组成的组：
8.根据权利要求1或3所述的化合物，其中X不存在，是-O-或–C
<...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种式(i)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中y是羟基或
3.根据权利要求2所述的化合物，其具有以下结构：
4.根据权利要求1或3所述的化合物，其中具有式的结构，
5.根据权利要求4所述的化合物，其中选自由以下组成的组：吡咯烷、哌啶、哌嗪、环己烷、环戊烷、四氢呋喃、四氢吡喃、吗啉和二噁烷。
6.根据权利要求4所述的化合物，其中选自由以下组成的组：
7.根据权利要求6所述的化合物，其中选自由以下组成的组：
8.根据权利要求1或3所述的化合物，其中x不存在，是-o-或–c(o)-。
9.根据权利要求1或3所述的化合物，其中z是–o-、–c(o)o-或–oc(o)-。
10.根据权利要求1或3所述的化合物，其中r30、r40、r50和r60中的每一者是h或c1-c4支链或非支链烷基。
11.根据权利要求10所述的化合物，其中r30、r40、r50和r60中的每一者是h。
12.根据权利要求1或3所述的化合物，其中：
13.根据权利要求12所述的化合物，其中独立地选自由以下组成的组：
14.根据权利要求1或3所述的化合物，其中l是3至7的整数。
15.根据权利要求1或3所述的化合物，其中m是1至5的整数。
16.根据权利要求1或3所述的化合物，其中m是-oc(o)-、-c(o)o-、-n(r7)c(o)-、-c(o)n(r7)-、-c(o-r13)-o-、-c(o)o(ch2)r-、-c(o)n(r7)(ch2)r-或-c(o-r13)-o-(ch2)r-，其中每个r7独立地是h、烷基、烯基、环烷基、羟烷基或氨基烷基；r13是支链或非支链c3-c10烷基，并且r是1、2、3、4或5。
17.根据权利要求16所述的化合物，其中m是-oc(o)-或-c(o)o-。
18.根据权利要求1或3所述的化合物，其中a不存在，是-o-、-n(r7)-、-n(r7)c(o)-、
19.根据权利要求1或3所述的化合物，其中t1是0、1、2、3或4。
20.根据权利要求1或3所述的化合物，其中w是羟基、羟烷基或以下部分中的一者：
21.根据权利要求1或3所述的化合物，其中w是oh、
22.根据权利要求1或3所述的化合物，其中w是oh、
23.根据权利要求1或3所述的化合物，其中y或是：
24.根据权利要求1或3所述的化合物，其中y或是：
25.根据权利要求1或3所述的化合物，其中：
26.根据权利要求1至25中任一项所述的化合物，其具有下式：
27.根据权利要求26所述的化合物，其具有下式：
28.根据权利要求27所述的化合物，其具有下式：
29.根据权利要求27或28所述的化合物，其中
【专利技术属性】
技术研发人员：A·巴尔托洛齐，J·普劳德富特，A·阿迪卡里，S·帕特尔，A·豪，D·萨勒诺，J·尤尼恩，S·阿迪卡里，R·埃德曼，
申请(专利权)人：赛欧生物医药股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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