【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于生物,具体涉及基于改造dna糖基化酶的碱基编辑器。
技术介绍
1、遗传疾病是临床治疗的难题,目前绝大部分遗传疾病都没有有效的治疗手段。基因编辑是消除这类疾病的有效方法之一,利用基因编辑技术只需一次治疗就可长期改变病人的dna,达到永久治愈的效果。迄今为止,已知的人类致病性突变中,约一半是点突变(也称为单核苷酸多态性,single nucleotide polymorphism,snp)。高效、准确地纠正致病性snp对于研究和治疗遗传性疾病具有重要意义。
2、碱基编辑(base editing,be)无需产生dna双链断裂,也无需供体dna的参与,可实现靶位点的精准点突变,在单核苷酸遗传疾病治疗上具有重大应用前景。现有的碱基编辑器主要有胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor,cbe),可将一定窗口内的胞嘧啶核苷酸转化为胸腺嘧啶核苷酸(c>t);腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor,abe),可将一定窗口内的腺嘌呤核苷酸转化为鸟嘌呤核苷酸(a>g)以及糖基化酶碱基
...【技术保护点】
1.蛋白质,所述蛋白质为如下A1)或A2):
2.与权利要求1所述的蛋白质的相关的生物材料,为下述中的至少一种:
3.权利要求2所述的生物材料,其特征在于:B1)所述核酸分子为TDG基因,所述TDG基因的编码序列(CDS)为序列表中序列1所示的cDNA分子或DNA分子。
4.融合蛋白质,所述融合蛋白质含有权利要求1所述的蛋白质。
5.根据权利要求4所述的融合蛋白质,其特征在于:所述融合蛋白质含有权利要求1所述的蛋白质和nCas9蛋白质。
6.根据权利要求4或5所述的融合蛋白质,其特征在于:所述融合蛋白质的氨基
...【技术特征摘要】
1.蛋白质,所述蛋白质为如下a1)或a2):
2.与权利要求1所述的蛋白质的相关的生物材料,为下述中的至少一种:
3.权利要求2所述的生物材料,其特征在于:b1)所述核酸分子为tdg基因,所述tdg基因的编码序列(cds)为序列表中序列1所示的cdna分子或dna分子。
4.融合蛋白质,所述融合蛋白质含有权利要求1所述的蛋白质。
5.根据权利要求4所述的融合蛋白质,其特征在于:所述融合蛋白质含有权利要求1所述的蛋白质和ncas9蛋白质。
6.根据权利要求4或5所述的融合蛋白质,其特征在于:所述融合蛋白质的氨基酸序列为如下c1)或c2):
7.与权利要求4-6中任一所述的融...
【专利技术属性】
技术研发人员:张学礼,毕昌昊,叶立军,赵东东,
申请(专利权)人:中国科学院天津工业生物技术研究所,
类型:发明
国别省市:
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