用于治疗IgG4相关性疾病的CFTR调节剂制造技术

本发明专利技术涉及CFTR调节剂作为IgG4相关性疾病的治疗的新用途，属于生物制药领域。具体地，本发明专利技术通过非临床药效学试验发现CFTR调节剂在IgG4相关性疾病模型小鼠中能显著减低血清中IgG1的浓度，并且降低肾脏的炎性特征，在IgG4相关性疾病具有很好的治疗效果，具备作为IgG4相关性疾病的治疗的新用途。本发明专利技术还涉及包含CFTR调节剂药物的药物组合物以及用于这样的用途的组合。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物制药领域，具体涉及cftr调节剂在制备治疗igg4相关性疾病的药物中的应用。

技术介绍

1、igg4相关性疾病(immunoglobulin-g4 related disease，igg4-rd)是近年来新被定义的一种由免疫介导的慢性炎症伴纤维化的疾病，主要组织病理表现为以igg4+浆细胞为主的淋巴、浆细胞浸润，并伴有席纹状纤维化、闭塞性静脉炎和嗜酸性粒细胞浸润。该病几乎可累及身体的各个部位，少数患者仅有单个器官受累，而大多数患者则同时或先后出现多个器官病变。显著升高的血清igg4水平和肿块样病灶是本病最常见的临床表现，肿块样病变和持续性免疫炎症反应导致的纤维化可对受累脏器及其周围组织造成压迫和不可逆的损伤，甚至器官功能衰竭。

2、对于igg4-rd，目前主要的治疗药物仍为糖皮质激素或与免疫抑制剂联合使用，尚无专用于治疗该疾病的特效药，目前在iii期临床研究的药物均为生物制品。因此，急需发现疗效更好，副作用小的化学药物用于治疗该疾病。

3、治疗疾病的药物发现极其依赖疾病动物模型的发展。近年来，lat-y136f小鼠本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种CFTR调节剂，用于IgG4相关性疾病的治疗。

2.根据权利要求1所述，其中IgG4相关性疾病包括IgG4相关眼病、IgG4相关肾病、IgG4相关胆管炎、IgG4相关胰腺炎。

3.根据权利要求1所述，其中CFTR调节剂是替扎卡托(Tezacaftor)、鲁马卡托(Lumacaftor)、依来卡托(Elexacaftor)、依伐卡托(Ivacaftor)或其前药、代谢物或药学上可接收的盐及药物组合物。

4.根据权利要求3，所述的CFTR调节剂是替扎卡托或其前药、代谢物或药学上可接收的盐及药物组合物。

5.根据权利要求4，一种药物组合物...

【技术特征摘要】

1.一种cftr调节剂，用于igg4相关性疾病的治疗。

2.根据权利要求1所述，其中igg4相关性疾病包括igg4相关眼病、igg4相关肾病、igg4相关胆管炎、igg4相关胰腺炎。

3.根据权利要求1所述，其中cftr调节剂是替扎卡托(tezacaftor)、鲁马卡托(lumacaftor)、依来卡托(elexacaftor)、依伐卡托(ivacaftor)或其前药、代谢物或药学上可接收的盐及药物组合物。

4.根据权利要求3，所述的cftr调节剂是替扎卡托或其前药、代谢物或药学上可接收的盐及药物组合物。

【专利技术属性】
技术研发人员：侯建，宗政涛，俞宁浦，陈再新，
申请(专利权)人：江苏百奥信康医药科技有限公司，
类型：发明
国别省市：

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