【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于生物医药领域，尤其是公开了一种可与核酸干扰(rnai)药物分子共价偶联并实现rnai药物体内递送的新型载体化合物。
技术介绍
1、rna干扰于1998年首次被发现并命名，指双链rna(dsrna)在细胞内特异性诱导与之同源的mrna降解，使相应基因表达量下调，导致相应基因在转录后的沉默。
2、从基因水平上，通过rnai几乎可以治疗所有的疾病，包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等等，因而rnai已成为最热门的生物医药研究领域，也是未来最有发展前景的新药开发方向。目前已有9款反义寡聚核酸(aso)药物和5款sirna药物进入了临床应用。在抗感染、代谢和遗传性治疗方面发挥着独特的作用。
3、rna干扰(rnai)现象是生物体本身具有的调控基因表达的方式，用来描述双链rnai(dsrnai)可以阻断基因的表达。sirna响应机制是以一种核酸内切酶复合物为特征介导的rna干扰方式，该核酸内切酶复合物通常称为rna诱导沉默复合物(risc)。risc通过结合来自sirna反义链与靶基因mrna互补性配对的捕合，来对靶...
【技术保护点】
1.一类具有通式I的载体化合物，用于递送RNAi分子，其特征在于：
2.一类具有通式II或通式III的载体化合物：
3.如权利要求1或2所述的通式载体化合物，其特征在于，结构如下：
4.如权利要求3所述的通式载体化合物，其特征在于，所述的糖基全O-乙酰基化保护的GalNAc递送载体化合物结构如下所示：
5.根据权利要求4所述的载体化合物，其特征在于，O-乙酰基和CPG在核酸合成的氨解步骤被脱掉，所述含GalNAc载体化合物才实施其递送RNAi分子的功能，具体结构式如下：
6.根据权利要求5所述的载体化合物，其...
【技术特征摘要】
1.一类具有通式i的载体化合物，用于递送rnai分子，其特征在于：
2.一类具有通式ii或通式iii的载体化合物：
3.如权利要求1或2所述的通式载体化合物，其特征在于，结构如下：
4.如权利要求3所述的通式载体化合物，其特征在于，所述的糖基全o-乙酰基化保护的galnac递送载体化合物结构如下所示：
5.根据权利要求4所述的载体化合物，其特征在于，o-乙酰基和cpg在核酸合成的氨解步骤被脱掉，所述含galnac载体化合物才实施其递送rnai分子的功能，具体结构式如下：
6.根据权利要求5所述的载体化合物...
【专利技术属性】
技术研发人员：赵维峰，刘兆贵，李强，丁彦伟，张捷婷，段茂圣，
申请(专利权)人：纳肽得青岛生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：
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