【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及用于调控重复基因的表达的表达调控组合物，或者使用所述表达调控组合物的方法。更具体而言，本专利技术涉及表达调控组合物，所述表达调控组合物包含能够靶向重复基因的转录调节区域的引导核酸；以及对重复基因的表达进行调控的方法，所述方法通过使用所述表达调控组合物对所述重复基因的转录调节区域进行人工操纵和/或修饰来进行。此外，本专利技术涉及使用用于调控重复基因的表达的表达调控组合物治疗或改善由基因重复引起的疾病的方法。
技术介绍
1、基因重复是染色体的遗传重组中产生的错误之一，是使染色体的部分区域重复的复制现象。基因重复是传递给下一代的一种突变类型。基因重复(以及由于染色体的部分区域的非复制导致的基因删除)影响基因表达。
2、基因重复也引起遗传性疾病。具有代表性的是charcot-marie-tooth(cmt)1a型，其由于染色体的特定区域中发生的基因重复而引起，并且由于基因重复而导致手和足的周围神经发育有关的基因的过表达，从而造成手和足的畸形。
3、因此，对于基因在恰当的位置和正确的时间表达以使生物学过程正常...
【技术保护点】
1.一种能够编辑PLP1基因的wmN1增强子区的组合物，所述组合物包含：
2.如权利要求1所述的组合物，
3.如权利要求2所述的组合物，
4.如权利要求2或3所述的组合物，
5.如权利要求1所述的组合物，
6.如权利要求5所述的组合物，
7.如权利要求5或6所述的组合物，
8.如权利要求1-7中任一项所述的组合物，其中，所述组合物包含：
9.如权利要求1-7中任一项所述的组合物，其中，所述组合物为载体形式，所述载体包含：
10.一种用于治疗Pelizaeus-M...
【技术特征摘要】
1.一种能够编辑plp1基因的wmn1增强子区的组合物，所述组合物包含：
2.如权利要求1所述的组合物，
3.如权利要求2所述的组合物，
4.如权利要求2或3所述的组合物，
5.如权利要求1所述的组合物，
6.如权利要求5所述的组合物，
7.如权利...
【专利技术属性】
技术研发人员：金奭中，宋东佑，李宰荣，李贞慜，曹圭本，裵希淑，
申请(专利权)人：株式会社图尔金，
类型：发明
国别省市：
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