【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本公开整体涉及用血管生成素样3(angptl3)抑制剂治疗患有肾脏疾病或处于发展成肾脏疾病的风险的受试者，以及鉴定发展成肾脏疾病的风险增加的受试者的方法。
技术介绍
1、在美国，根据1999年至2006年美国国家健康和营养检查调查(national healthand nutrition examination survey，nhanes)研究的数据，估计有11.1％(2240万)的20岁或以上的成年人患有慢性肾脏疾病(ckd)1-3期。另外，有80万名20岁或以上的美国成年人患有ckd 4期，超过30万人患有ckd 5期并接受血液透析。对1988年至1994年和1999年至2004年之间的nhanes数据的分析表明，每个ckd期的ckd患病率都在上升，但是归类为ckd 3期个体的患病率上升尤为明显。需要透析的ckd 5期患者数量也在增加。据估计，到2015年将有超过700,000人患有终末期肾脏疾病(esrd)。虽然ckd可以由原发性肾脏疾病(例如，肾小球疾病、肾小管间质疾病、梗阻和多囊性肾病)引起，但是在绝大多数ckd患者中，肾损伤...
【技术保护点】
1.一种治疗患有肾脏疾病或处于发展成肾脏疾病的风险的受试者的方法，所述方法包括将血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂施用于所述受试者，其中所述肾脏疾病不是肾病综合征。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾脏疾病。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾结石。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾小球肾炎。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾单位肾痨。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性间质性肾炎。
7.根据权利要求...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种治疗患有肾脏疾病或处于发展成肾脏疾病的风险的受试者的方法，所述方法包括将血管生成素样3(angptl3)抑制剂施用于所述受试者，其中所述肾脏疾病不是肾病综合征。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾脏疾病。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾结石。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾小球肾炎。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾单位肾痨。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性间质性肾炎。
7.根据权利要求1所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾硬化。
8.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含与angptl3核酸分子杂交的抑制性核酸分子。
9.根据权利要求8所述的方法，其中所述抑制性核酸分子包括反义核酸分子、小干扰rna(sirna)或短发夹rna(shrna)。
10.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含cas蛋白和指导rna(grna)，所述指导rna与angptl3基因组核酸分子内的grna识别序列杂交。
11.根据权利要求10所述的方法，其中所述cas蛋白是cas9或cpf1。
12.根据权利要求10或权利要求11所述的方法，其中所述grna包含约17至约23个核苷酸。
13.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含小分子。
14.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含抗体。
15.根据权利要求14所述的方法，其中所述抗体包括依维库人单抗。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的方法，其还包括检测来自所述受试者的生物样品中存在或不存在angptl3预测的功能丧失或错义变体核酸分子，其中所述angptl3预测的功能丧失或错义变体核酸分子包含编码区中的变异。
17.根据权利要求16所述的方法，其还包括将肾脏疾病治疗剂以标准剂量施用于受试者，其中所述angptl3预测的功能丧失或错义变体核酸分子不存在于所述生物样品中。
18.根据权利要求16所述的方法，其还包括将肾脏疾病治疗剂以等于或小于标准剂量的剂量施用于对于所述angptl3预测的功能丧失或错义变体核酸分子为杂合的受试者。
19.根据权利要求16至18中任一项所述的方法，其中所述angptl3预测的功能丧失变体核酸分子是剪接位点变体、终止密码子获得变体、起始密码子缺失变体、终止密码子缺失变体、移码变体或框内插入/缺失变体或者编码截短的angptl3预测的功能丧失多肽的变体。
20.一种通过施用肾脏疾病治疗剂来用肾脏疾病治疗剂治疗受试者的方法，其中所述受试者患有肾脏疾病或处于发展成肾脏疾病的风险，所述方法包括：
21.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾脏疾病。
22.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾结石。
23.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性肾小球肾炎。
24.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾单位肾痨。
25.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是慢性间质性肾炎。
26.根据权利要求20所述的方法，其中所述肾脏疾病是肾硬化。
27.根据权利要求20所述的方法，其中所述受试者是angptl3参考型，并且将所述肾脏疾病治疗剂以标准剂量施用或继续施用于所述受试者，并且施用所述angptl3抑制剂。
28.根据权利要求20所述的方法，其中所述受试者对于angptl3预测的功能丧失或错义变体核酸分子为杂合的，并且将所述肾脏疾病治疗剂以等于或小于标准剂量的量施用或继续施用于所述受试者，并且施用所述angptl3抑制剂。
29.根据权利要求20至28中任一项所述的方法，其中所述angptl3预测的功能丧失变体核酸分子是剪接位点变体、终止密码子获得变体、起始密码子缺失变体、终止密码子缺失变体、移码变体或框内插入/缺失变体或者编码截短的angptl3预测的功能丧失多肽的变体。
30.根据权利要求20至29中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含与angptl3核酸分子杂交的抑制性核酸分子。
31.根据权利要求30所述的方法，其中所述抑制性核酸分子包括反义核酸分子、小干扰rna(sirna)或短发夹rna(shrna)。
32.根据权利要求20至29中任一项所述的方法，其中所述angptl3抑制剂包含cas蛋白和指导rna(grna)，所述指导rna与angptl3基因组核酸分子内的grna识别序列杂交。
33.根据权利要求32所述的方法，其中所述cas蛋白是cas9或...
【专利技术属性】
技术研发人员：M·E·哈斯，L·A·洛塔，A·巴拉斯，M·A·R·费雷拉，K·德瓦拉拉贾·纳拉辛哈，L·莫顿，孙孪孪，
申请(专利权)人：雷杰纳荣制药公司，
类型：发明
国别省市：
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