聚(β-氨基酯)在制备提高基因药物对细胞转染效率的试剂中的应用制造技术

本发明专利技术提供了聚(β‑氨基酯)在制备提高基因药物对细胞转染效率的试剂中的应用，本发明专利技术属于基因转染技术领域。本发明专利技术提供了四种聚(β‑氨基酯)作为基因药物载体在细胞转染试剂中的应用。在人结肠癌细胞(HCT‑116)中，P‑Philic和R‑Amphilic分别在高和低聚合物/DNA重量比下获得了更高的基因转染率。重要的是，R‑Amphilic可以有效地将编码肿瘤坏死因子相关的凋亡诱导配体(TRAIL)的基因转移到人软骨肉瘤细胞SW1353中，诱导其凋亡，这突显了它在癌症基因治疗中的潜在应用。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及基因药物转染，尤其涉及聚(β-氨基酯)作为转染载体在制备提高基因药物对人结肠癌细胞转染效率的试剂中的应用。

技术介绍

1、随着人类基因组计划的完成，越来越多的疾病相关基因被发现。因此，基因治疗已经成为预防和治疗各种遗传性和获得性疾病的最有前途的方法之一。值得注意的是，几种小干扰rna和信使核糖核酸疗法已获得美国食品和药物管理局(fda)的批准，用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性。要充分释放基因治疗的治疗潜力，必须解决两个关键方面。首先，大规模合成高稳定性的dna和rna是必不可少的，这一壮举是由于生物技术的快速进步而成为可能的。其次，开发安全高效的基因传递载体至关重要。裸露的dna和rna是高相对分子质量的生物大分子，携带大量的负电荷，这使得它们很难被靶细胞有效地吸收。此外，它们很容易被普遍存在的核酸酶降解。因此，直接给药裸dna和rna通常只产生最小的治疗效果。从这个角度来看，迫切需要开发临床上可靠的基因传递载体，以克服这些限制，并增强dna和rna治疗药物对预期细胞或组织的传递。

2、到目前为止，已经开发了一系列广泛的基因传递本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.聚(β-氨基酯)在制备提高基因药物对细胞转染效率的试剂中的应用。

2.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述聚(β-氨基酯)为P-Philic、P-Phobic、R-Amphilic或B-Amphilic。

3.如权利要求2所述的应用，其特征在于，所述聚(β-氨基酯)与基因药物的质量比为5～10:1。

4.如权利要求3所述的应用，其特征在于，所述细胞为人结肠癌细胞、人输尿管上皮永生化细胞、人膀胱移行癌细胞或人软骨肉瘤细胞。

5.如权利要求3所述的应用，其特征在于，所述人结肠癌细胞为HCT-116。

6.如权利要求5所述的应...

【技术特征摘要】

1.聚(β-氨基酯)在制备提高基因药物对细胞转染效率的试剂中的应用。

2.如权利要求1所述的应用，其特征在于，所述聚(β-氨基酯)为p-philic、p-phobic、r-amphilic或b-amphilic。

3.如权利要求2所述的应用，其特征在于，所述聚(β-氨基酯)与基因药物的质量比为5～10:1。

4.如权利要求3所述的应用，其特征在于，所述细胞为人结肠癌细胞、人输尿管上皮永生化细胞...

【专利技术属性】
技术研发人员：郭磊，张志永，周德重，陈争菊，张兴嵩，黄冬冬，孟庆磊，
申请(专利权)人：北京百替生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：