一种含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒及其应用于自复制mRNA递送系统技术方案

技术编号:41357384 阅读:26 留言:0更新日期:2024-05-20 10:08
本发明专利技术公开了一种含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒及其应用于自复制mRNA递送系统,含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒是利用脂相、水相通过微流控制备而成的,所述脂相包括含有阳离子脂质的化合物、DSPC、CHO‑HP、DMP‑PEG2000。本发明专利技术保留聚乙二醇linker和尾部,在头部引入氨基酸残基,通过头部基团的类型改变,调整了脂质的pKa,得到了全新的JK‑0045结构式。pKa的变化,使得该可电离脂质与其他几个成分的组合物包封mRNA具有更好的转染效率,更高的体内释放和更好的细胞活性,在非自复制mRNA系统方面能有效表达目标蛋白,在自复制mRNA系统方面更能保持目标蛋白的长效表达。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于纳米脂质颗粒,具体涉及一种含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒及其应用于自复制mrna递送系统。


技术介绍

1、mrna(messenger rna)药物是一种新兴的药物开发领域,mrna药物通过将合成的mrna分子输送到体内的特定细胞中,利用细胞的转录和翻译机制,将mrna编码的蛋白质合成出来,以实现治疗效果。mrna药物相对传统药物具有许多优势。首先,它可以很快地设计、合成和生产,有助于应对紧急情况和新兴病原体。其次,mrna药物具有较高的灵活性,可以针对不同的疾病和个体进行定制。此外,mrna药物可以激活多种免疫反应,有助于免疫治疗和疫苗研发。mrna药物的研发和应用也面临一些挑战。其中一项主要挑战是有效地将mrna输送到目标细胞中,以克服稳定性和细胞渗透性的限制。此外,对于长期治疗和多剂量应用,需要解决免疫反应和不良事件的问题。

2、关于自复制和非自复制mrna:自复制mrna(self-amplifying mrna)和非自复制mrna(non-amplifying mrna)是两种基因表达系统中的两种不同类型的mrna。自复制本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种含有阳离子脂质的化合物,其特征在于,所述化合物的结构如JK-0045所示,JK-0045的分子式:C49H97N3O6,其制备路线如下:

2.一种含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒,其特征在于,所述含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒是利用脂相、水相通过微流控制备而成的,所述脂相包括权利要求1所述的含有阳离子脂质的化合物、DSPC、CHO-HP、DMP-PEG2000,所述含有阳离子脂质的化合物中阳离子、DSPC、CHO-HP、DMP-PEG2000的摩尔浓度比为50:7:40:3。

3.根据权利要求2所述的含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒,其特征在于,所述水相体积比为1:...

【技术特征摘要】

1.一种含有阳离子脂质的化合物,其特征在于,所述化合物的结构如jk-0045所示,jk-0045的分子式:c49h97n3o6,其制备路线如下:

2.一种含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒,其特征在于,所述含有阳离子脂质的纳米脂质颗粒是利用脂相、水相通过微流控制备而成的,所述脂相包括权利要求1所述的含有阳离子脂质的化合物、dspc、cho-hp、dmp-peg...

【专利技术属性】
技术研发人员:熊长云陈庚
申请(专利权)人:宁波君健生物科技有限公司
类型:发明
国别省市:

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