一种腺相关病毒衣壳蛋白及其用途制造技术

本申请公开了一种腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其包含SEQ ID NO.1所示的氨基酸序列。本申请通过向AAV衣壳蛋白中引入点突变，并采用突变后的衣壳蛋白组装的AAV载体，作为眼部疾病的治疗药物，其药效和安全性能相比于采用突变前的衣壳蛋白，均具有明显的提升。

【技术实现步骤摘要】

本申请属于病毒载体领域，具体涉及一种经过修饰的腺相关病毒衣壳蛋白及其用途。

技术介绍

1、当前，基因治疗成为生物医药领域的研究热点，基因治疗中最常用的载体包括腺病毒、慢病毒以及腺相关病毒(adeno-associated virus，aav，下同)。野生型腺相关病毒(wtaav，下同)隶属于细小病毒科，是一个直径为20nm的单链dna病毒，呈一个二十面体，衣壳蛋白里包被着一个两端含有倒置末端重复序列(itr，下同)的病毒基因组，itr之间是一个开放阅读框orf，包含衣壳蛋白cap、复制蛋白rep、包装激活蛋白aap。已知野生型腺相关病毒会整合到人染色体aavs1位点。重组型腺相关病毒(raav，下同)基因组序列只保留了包装病毒所必需的两端的itr，中间全部替换为目的基因序列，这就保证了病毒基因组不整合进宿主基因组。

2、与腺病毒、慢病毒相比，重组型腺相关病毒(recombinant adeno-associatedvirus，raav，下同)在人体中诱发免疫应答的几率较低，这有助于提高载体递送目的基因的效率，同时使用raav可以降低来自免疫相关本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种腺相关病毒衣壳蛋白，其包含SEQ ID NO.1所示的氨基酸序列。

2.一种多核苷酸分子，其包含编码权利要求1所述的腺相关病毒衣壳蛋白的核苷酸序列或其互补序列的至少一种；优选地，所述多核苷酸分子包含SEQ ID NO.3所示的核苷酸序列。

3.一种表达载体，其包含权利要求2所述的多核苷酸分子，其中，所述多核苷酸分子与启动子序列可操作地连接。

4.一种细胞，其包含权利要求2所述的多核苷酸分子或权利要求3所述的表达载体。

5.根据权利要求4所述的细胞，其进一步包含对治疗性蛋白进行编码的多核苷酸。

6.根据权利要求4或5所述的...

【技术特征摘要】

1.一种腺相关病毒衣壳蛋白，其包含seq id no.1所示的氨基酸序列。

2.一种多核苷酸分子，其包含编码权利要求1所述的腺相关病毒衣壳蛋白的核苷酸序列或其互补序列的至少一种；优选地，所述多核苷酸分子包含seq id no.3所示的核苷酸序列。

3.一种表达载体，其包含权利要求2所述的多核苷酸分子，其中，所述多核苷酸分子与启动子序列可操作地连接。

4.一种细胞，其包含权利要求2所述的多核苷酸分子或权利要求3所述的表达载体。

5.根据权利要求4所述的细胞，其进一步包含对治疗性蛋白进行编码的多核苷酸。

6.根据权利要求4或5所述的细胞，其进一步包含对rep蛋白进行编码的多核苷酸。

7.一种重组病毒或病毒载体，其包含权利要求1所述的腺相关病毒衣壳蛋白；优选地，所述重组病毒或病毒载体是aav；更优选地，所述aav是aav2。

8.根据权利要求7所述的重组病毒或病毒载体，其中，当玻璃体内或脉络膜上腔注射到哺乳动物中时...

【专利技术属性】
技术研发人员：刘海燕，谢兴旺，田文洪，
申请(专利权)人：北京安龙生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：