一种微小型抗肌萎缩相关蛋白Utro-H3/H4、基因及其应用制造技术

本发明专利技术提供了一种微小型抗肌萎缩相关蛋白Utro‑H3/H4、基因及其应用，属于融合蛋白技术领域。本发明专利技术结合dystrophin的功能区优化设计的重组微小型抗肌萎缩相关蛋白Utro‑H3/H4，完全不同于之前的设计，在结构和功能上都大大提高了稳定性，同时在很大程度上规避了体内的免疫应答，能显著保护肌细胞的损伤，提高肌肉的功能，从而达到治疗DMD的效果。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于融合蛋白，尤其涉及一种微小型抗肌萎缩相关蛋白utro-h3/h4、基因及其应用。

技术介绍

1、杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,dmd)是最常见的致命性儿童基因疾病之一，dmd疾病源于人类最大的基因dmd数以千计的变异，其中大多数突变是散发性多个外显子移码缺失，导致dmd编码的抗肌萎缩蛋白dystrophin的缺失；或者外显子缺失发生在框内导致产生内部缩减的dystrophin蛋白。dystrophin蛋白在细胞骨架肌动蛋白和跨膜肌营养不良蛋白糖蛋白复合物(dystrophin-associated glycoprotein complex，dgc)之间形成重要的机械连接，这些蛋白质共同保护肌膜免受肌肉收缩期间产生的应力所引起的损伤。在缺乏dystrophin或dystrophin功能障碍的情况下，dgc复合物极为不稳定，肌纤维膜变得非常脆弱，导致肌纤维坏死，炎性细胞浸润，肌纤维再生以及最终肌纤维被结缔组织取代并伴有进行性肌硬化和收缩性功能丧失。随着年龄的增长，会逐渐累及呼吸肌和心肌，最终死于呼吸或心本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种微小型抗肌萎缩相关蛋白Utro-H3/H4，其特征在于，所述Utro-H3/H4的氨基酸序列如SEQ ID NO.4所示。

2.一种微小型抗肌萎缩相关蛋白基因，其特征在于，所述基因编码如权利要求1所示的蛋白质。

3.根据权利要求2所述的基因，其特征在于，所述基因的核苷酸序列如SEQ ID NO.5所示。

4.一种重组载体，其特征在于，所述重组载体包含权利要求2或3所述的基因。

5.根据权利要求4所述的重组载体，其特征在于，所述重组载体包括重组腺相关病毒载体。

6.一种重组病毒，其特征在于，所述重组病毒包含权利要求1所述蛋...

【技术特征摘要】

1.一种微小型抗肌萎缩相关蛋白utro-h3/h4，其特征在于，所述utro-h3/h4的氨基酸序列如seq id no.4所示。

2.一种微小型抗肌萎缩相关蛋白基因，其特征在于，所述基因编码如权利要求1所示的蛋白质。

3.根据权利要求2所述的基因，其特征在于，所述基因的核苷酸序列如seq id no.5所示。

4.一种重组载体，其特征在于，所述重组载体包含权利要求2或3所述的基因。

5.根据权利要求4所述的重组载体，其特征在于，所述重组载体包括重组腺相关病毒载体。

6.一种重组病毒，其特征在于，所述重组病毒包含权利要求1所述蛋白或权利要求2-3任意一项所述基因或权利要求4...

【专利技术属性】
技术研发人员：宋亚锋，李娜，夏侯志楷，李卓，肖红，张子莲，王航，徐富强，孙毅，吴士文，
申请(专利权)人：深圳市应运生物科技合伙企业有限合伙，
类型：发明
国别省市：