【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及由具有良好细胞穿透性和对核酸的强亲和力的肽核酸衍生物诱导的外显子跳跃，并且要求于2016年12月30日提交的美国临时申请号62/440,929 (其以其整体通过引用并入本文)的优先权的益处。
技术介绍
1、寡核苷酸已用于多种生物学目的，包括基因表达的反义抑制、pcr(聚合酶链式反应)、通过基因芯片的诊断分析等。由于寡核苷酸以序列特异性方式与包括dna和rna的核酸相互作用，所以它们可用于可预测地调节涉及细胞内的dna或rna的生物学过程。具有良好细胞通透性的寡核苷酸能够以序列可预测的方式调节细胞内的此类生物学过程。
2、作为药物靶标的蛋白：蛋白介导不同的细胞功能。发现大多数目前市售的药物通过调节蛋白的功能显示治疗活性不是令人惊讶的。例如，非甾体抗炎药物阿司匹林抑制被称为环加氧酶的酶，以得到其抗炎活性。氯沙坦结合称为血管紧张素ii受体的跨膜受体，以得到其抗高血压活性。罗格列酮选择性活化称为过氧化物酶体增殖物活化的受体γ(pparγ)的细胞内受体，以引发其抗糖尿病活性。依那西普是一种融合蛋白，其结合称为肿瘤坏死因子...
【技术保护点】
1.由式I代表的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
2.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
3.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
4.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
5.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
6.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
7.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药用盐：
8.通过使用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，在细胞中诱导所述肽核酸衍生物的靶标前mRN...
【技术特征摘要】
1.由式i代表的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
2.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
3.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
4.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
5.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
6.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药学上可接受的盐：
7.根据权利要求1所述的肽核酸衍生物或其药用盐：
8.通过使用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，在细胞中诱导所述肽核酸衍生物的靶标前mrna内的靶标外显子的跳跃的方法。
9.通过施用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，在受试者中诱导所述肽核酸衍生物的靶标前mrna内的靶标外显子的跳跃的方法。
10.通过施用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，治疗涉及所述肽核酸衍生物的靶标基因的的表达的疾病或病况的方法。
11.通过使用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，在细胞中调节所述肽核酸衍生物的靶标基因的功能活性的方法。
12.通过施用根据权利要求1所述的肽核酸衍生物，在受试者中调节所述肽核酸衍生物的靶标基因的功能活性的方法。
13.权利要求1-7中任一项的化合物，其中所述化合物与14-聚体靶标剪接位点序列具有至少10-聚体互补重叠，所述14-聚体靶标剪接...
【专利技术属性】
技术研发人员：郑信，郑多览，曹峰准，张降愿，尹兴植，
申请(专利权)人：奥利通公司，
类型：发明
国别省市：
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