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提供式I的肽核酸衍生物以序列特异性方式紧密结合前mRNA内的剪接位点。考虑到优异的细胞膜通透性和对RNA的强亲和力，所述肽核酸衍生物作为“裸”寡核苷酸以亚飞摩尔浓度诱导用肽核酸处理的细胞中的外显子跳跃。所述化合物甚至在以1μg/Kg或更低的...
该专利属于奥利通公司所有，仅供学习研究参考，未经过奥利通公司授权不得商用。

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