通过施用经遗传修饰的病毒载体用于基因治疗的系统和方法技术方案

基因治疗载体可包含编码一种或更多种治疗性供体基因的巨细胞病毒载体。这些载体可用于示例性的基因治疗方法中，用于维持或改善接受者的寿命和/或生理健康的一个或更多个方面。重组病毒载体可鼻内地或作为可注射治疗剂(单独地或作为施用的系列组)施用或接受，以有益地引起患者中的一种或更多种以下有益健康的作用：延长寿命、抑制肌肉退化、提高线粒体健康、预防年龄相关的毛发脱落和/或提高血糖耐受性。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

本公开内容一般性地涉及基因治疗方法和在该方法中使用的组合物。更具体地，本公开内容涉及经遗传修饰的病毒载体及其施用方法，用于维持或改善接受者的寿命和/或生理健康的一个或更多个方面。相关技术过去三十年来，遗传学和细胞生物学的研究进展已经极大地增强了描述许多人疾病的分子基础的能力。分子遗传技术特别有效。这些技术允许分离出与由单个基因的损伤引起的常见遗传疾病(例如鸟氨酸氨甲酰基转移酶(ornithine transcarbamylase，otc)缺乏症、囊性纤维化、血友病、免疫缺陷综合征等)相关的基因，以及那些导致更复杂疾病例如癌症的基因。因此，定义为将遗传物质引入到细胞中以改变其表型或基因型的基因治疗在过去几十年中已经得到深入研究。为了有效的基因治疗，有必要在体内将治疗性基因高效地递送至相关细胞，以在延长的(治疗性)时间段内表达治疗性基因并确保转导事件没有有害作用。为了满足这些标准，已经评价了多种载体系统。这些系统包括病毒载体，例如逆转录病毒(包括慢病毒)、腺病毒、腺相关病毒和单纯疱疹病毒，以及非病毒系统，例如脂质体、分子缀合物和其他颗粒载体。尽管病毒系统在实验室研究中是有效的，但在人本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.重组CMV病毒载体，其包含选自以下的一种或更多种外源供体基因：端粒酶逆转录酶(TERT)基因、卵泡抑素-344(FST)基因、klotho(KL)基因、损伤抑制(Dsup)基因、过氧化物酶体增殖物激活受体γ共激活因子1-α(PGC-1-α)基因、八聚体结合转录因子4(Oct-4)基因、性别决定区Y-box 2(Sox2)基因和Krüppel样因子4(KLF4)基因。

2.权利要求1所述的重组CMV病毒载体，其中所述一种或更多种外源供体基因选自TERT、FST、KL、Dsup和PGC-1-α。

3.权利要求1所述的重组CMV病毒载体，其中所述TERT基因是人端粒...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.重组cmv病毒载体，其包含选自以下的一种或更多种外源供体基因：端粒酶逆转录酶(tert)基因、卵泡抑素-344(fst)基因、klotho(kl)基因、损伤抑制(dsup)基因、过氧化物酶体增殖物激活受体γ共激活因子1-α(pgc-1-α)基因、八聚体结合转录因子4(oct-4)基因、性别决定区y-box 2(sox2)基因和krüppel样因子4(klf4)基因。

2.权利要求1所述的重组cmv病毒载体，其中所述一种或更多种外源供体基因选自tert、fst、kl、dsup和pgc-1-α。

3.权利要求1所述的重组cmv病毒载体，其中所述tert基因是人端粒酶逆转录酶(htert)基因。

4.权利要求1所述的重组cmv病毒载体，其中所述fst基因是人卵泡抑素-344(hfst)基因。

5.权利要求1所述的重组cmv病毒载体，其中所述一种或更多种外源供体基因与选自以下的天然cmv基因融合：ie1基因、ie2基因、pp65基因、ul21.1基因、ul21.5、gb基因、trl4基因、ul89基因、us3基因、r160461基因和r27080基因。

6.权利要求5所述的重组cmv病毒载体，其中所述一种或更多种外源供体基因与选自以下的天然cmv基因融合：ie1基因、pp65基因和gb基因。

7.权利要求1所述的重组cmv病毒载体，其中所述一种或更多种外源供体基因经由编码2a自切割肽的序列与天然cmv基因融合。

8.权利要求7所述的重组cmv病毒载体，其中所述2a自切割肽选自t2a、p2a、e2a和f2a。

9.权利...

【专利技术属性】
技术研发人员：伊丽莎白·帕里什，安恰·谢拉留，达布·库马尔·贾伊彦，朱华，
申请(专利权)人：生物活体美国有限公司，
类型：发明
国别省市：