【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】鉴定凝聚物表型的方法和其用途
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求
2021
年3月2日提交的美国临时专利申请号
63/155,683
和
2022
年1月
10
日提交的美国临时专利申请号
63/298,171
的优先权权益，所述临时专利申请各自的内容以全文引用的方式并入本文中
。
[0003]本申请涉及生物凝聚物领域
。
技术介绍
[0004]用于发现治疗药物的常规疾病研究和应用集中于鉴定诸如经由已知细胞路径引起或介导疾病相关生物学的个别生物分子
(
分子标靶
)。
在此治疗药物发现方法情况下，两个原理为必要的：
(1)
分子标靶需要进行验证
(
例如使用遗传学或药理学
)
，以提供调节固有分子标靶活性和
/
或与其他分子的相互作用可起到缓解疾病生物学的作用的证据；以及
(2)
分子...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.
一种鉴定与疾病相关的所关注的凝聚物的方法，所述方法包括：
(a)
比较来自第一细胞模型的第一凝聚物表型与来自第二细胞模型的第二凝聚物表型，其中所述第一细胞模型与所述第二细胞模型之间的差异可归因于一种或多种疾病相关因子，并且其中所述一种或多种疾病相关因子中的至少一者被引入所述第一细胞模型或所述第二细胞模型；以及
(b)
基于所述所关注的凝聚物的所述第一凝聚物表型与所述第二凝聚物表型之间的差异将所述所关注的凝聚物鉴定为与所述疾病相关
。2.
如权利要求1所述的方法，其中所述第一凝聚物表型和所述第二凝聚物表型各自以一种或多种表型标识为特征
。3.
如权利要求2所述的方法，其中所述一种或多种表型标识包括选自由以下组成的组的标识：凝聚物存在
、
不存在
、
水平
、
形态特征
、
位置
、
特性
、
组成以及材料性质
。4.
如权利要求1‑3中任一项所述的方法，其中与所述疾病相关的所述一种或多种疾病相关因子包括选自由以下组成的组的因子：基因变体
、
翻译后修饰变体
、
外源性遗传物质
、
内源性化合物的存在
、
外源性化合物的存在
、
物理过程以及环境刺激
。5.
如权利要求1‑4中任一项所述的方法，其中基于与所述疾病相关的所述一种或多种疾病相关因子对所述第二细胞模型进行处理和
/
或工程化
。6.
如权利要求1‑5中任一项所述的方法，其中基于与所述疾病相关的所述一种或多种疾病相关因子对所述第一细胞模型进行处理和
/
或工程化
。7.
如权利要求1‑6中任一项所述的方法，所述方法还包括获得所述第二细胞模型
。8.
如权利要求1‑7中任一项所述的方法，所述方法还包括产生所述第二细胞模型
。9.
如权利要求1‑8中任一项所述的方法，所述方法还包括获得所述第一细胞模型
。10.
如权利要求1‑9中任一项所述的方法，所述方法还包括产生所述第一细胞模型
。11.
如权利要求1‑
10
中任一项所述的方法，所述方法还包括获得所述第一凝聚物表型
。12.
如权利要求
11
所述的方法，其中获得所述第一凝聚物表型包括测量第一标记物与所述所关注的凝聚物的关联
。13.
如权利要求
12
所述的方法，其中所述第一标记物为生物标记物
。14.
如权利要求
12
或
13
所述的方法，其中所述第一标记物与所述所关注的凝聚物的所述关联使用成像技术来确定
。15.
如权利要求
14
所述的方法，其中所述成像技术包括对所述第一标记物进行标记
。16.
如权利要求1‑
15
中任一项所述的方法，所述方法还包括获得所述第二凝聚物表型
。17.
如权利要求
16
所述的方法，其中获得所述第二凝聚物表型包括测量第二标记物与所述所关注的凝聚物的关联
。18.
如权利要求
17
所述的方法，其中所述第二标记物为生物标记物
。19.
如权利要求
17
或
18
所述的方法，其中所述第二标记物与所述所关注的凝聚物的所述关联使用成像技术来确定
。20.
如权利要求
19
所述的方法，其中所述成像技术包括对所述第二标记物进行标记
。21.
如权利要求1‑
20
中任一项所述的方法，所述方法还包括确定所述第一凝聚物表型
与所述第二凝聚物表型之间的所述差异
。22.
如权利要求
21
所述的方法，其中确定所述第一凝聚物表型与所述第二凝聚物表型之间的所述差异包括定性评估
。23.
如权利要求
21
或
22
所述的方法，其中确定所述第一凝聚物表型与所述第二凝聚物表型之间的所述差异包括定量评估
。24.
如权利要求
21
‑
23
中任一项所述的方法，其中确定所述第一凝聚物表型与所述第二凝聚物表型之间的所述差异包括计算机模拟技术
。25.
如权利要求1‑
24
中任一项所述的方法，其中所述所关注的凝聚物存在于所述第一细胞模型中或来源于所述第一细胞模型
。26.
如权利要求1‑
24
中任一项所述的方法，其中所述所关注的凝聚物不存在于所述第一细胞模型中或不来源于所述第一细胞模型
。27.
如权利要求1‑
25
中任一项所述的方法，其中所述所关注的凝聚物不存在于所述第二细胞模型中或不来源于所述第二细胞模型
。28.
如权利要求1‑
26
中任一项所述的方法，其中所述所关注的凝聚物存在于所述第二细胞模型中或来源于所述第二细胞模型
。29.
如权利要求1‑
28
中任一项所述的方法，其中所述所关注的凝聚物属于选自由以下组成的组的凝聚物类型：应激颗粒
、
裂解体
、p
颗粒
、
组蛋白基因座体
、
多泡体
、
神经元
RNA
颗粒
、
核叶芽
、
核孔
、
核斑
、
核应激小体
、
核仁
、Oct1/PTF/
转录
(OPT)
结构域
、
旁斑
、
核仁周室
、PML
核体
、PML
致癌结构域
、
多梳体
、
加工体
、Sam68
核体以及剪接斑
。30.
如权利要求1‑
29
中任一项所述的方法，其中所述疾病为单基因疾病
。31.
如权利要求1‑
29
中任一项所述的方法，其中所述疾病为多基因疾病
。32.
如权利要求1‑
31
中任一项所述的方法，其中所述疾病为多因子疾病
。33.
如权利要求1‑
32
中任一项所述的方法，其中所述疾病至少部分由刺激和
/
或外源性因素引起
。34.
如权利要求
33
所述的方法，其中所述疾病由感染原引起
。35.
如权利要求
17
‑
34
中任一项所述的方法，其中所述第一标记物与所述第二标记物为相同的
。36.
如权利要求
17<...
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