【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗CHD2单倍体不足的组合物及其识别方法
[0001]相关应用
[0002]本公开要求2020年12月18日提交的序列号为63/127,212的美国临时申请的优先权，其全部公开内容通过引用并入本文。
[0003]序列表声明
[0004]与本公开同时提交的、名为89180SequenceListing.txt的ASCII文件创建于2021年12月19日，包括61,440字节，该文件通过引用并入本文。
[0005]
和
技术介绍
[0006]本公开在其一些实施方式中涉及用于治疗CHD2单倍体不足的组合物及其识别方法。
[0007]染色质结构域解旋酶DNA结合蛋白2(Chromodomain Helicase DNA Binding Protein 2，Chd2)基因编码一种ATP依赖染色质重塑酶，其与CHD1一起属于染色质解旋酶DNA结合(CHD)蛋白家族的亚家族I。该亚家族成员的特征是位于N
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末端区域的两个染色结构域和位于中心的SNF2样ATP酶结构域[Tajul
‑>Arifin,K.本文档来自技高网...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种增加神经元细胞中的染色质结构域解旋酶DNA结合蛋白2(CHD2)的量的方法，所述方法包括向细胞中引入下调人类Chaserr活性或表达的核酸试剂，其中所述核酸试剂针对人类Chaserr的最后一个外显子，从而增加所述神经元细胞中CHD2的量。2.一种在有需要的对象中治疗与染色质结构域解旋酶DNA结合蛋白2(CHD2)单倍体不足相关的疾病或医学病症的方法，所述方法包括向所述对象施用治疗有效量的下调人类Chaserr活性或表达的核酸试剂，其中所述核酸试剂针对人类Chaserr的最后一个外显子，从而治疗与CHD2单倍体不足相关的所述疾病或医学病症。3.一种下调人类Chaserr活性或表达的核酸试剂，用于在需要其的对象中治疗与染色质结构域解旋酶DNA结合蛋白2(CHD2)单倍体不足相关的疾病或医学病症的用途，其中，所述核酸试剂针对人类Chaserr的最后一个外显子。4.一种具有人类Chaserr活性或表达的核酸试剂，其中，所述核酸试剂包括在人类Chaserr的最后一个外显子杂交的核酸序列。5.根据权利要求1至4中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述人类Chaserr包含选自由下列所组成的组的可变剪接变体：SEQ ID NO:11(NR_037600)、SEQ ID NO:12(NR_037601)和SEQ ID NO:13(NR_037602)。6.根据权利要求1至5中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂包含与SEQ ID NO:2(AUGG)互补的序列。7.根据权利要求1至5中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂包含与AAGAUG(SEQ ID NO:5)或AAAUGGA(SEQ ID NO:6)互补的序列。8.根据权利要求1至5中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂包含与UUUUUACCU(SEQ ID NO:122)互补的序列。9.根据权利要求1至8中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂抑制DHX36与Chaserr的结合。10.根据权利要求1至8中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂抑制CHD2与Chaserr的结合。11.根据权利要求1至9中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂是反义寡核苷酸。12.根据权利要求1至11中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述核酸试剂包含一种或多种具有2'至4'桥的核苷酸，和/或一种或多种具有2'
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O修饰的核苷酸。13.根据权利要求9所述的方法或核酸试剂，或使用的核酸试剂，其中，所述反义寡核苷酸如SEQ ID NO:92
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99所示。14.根据权利要求10或12所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述反义寡核苷酸如SEQ ID NO:128、SEQ ID NO:131、SEQ ID NO:132、SEQ ID NO:133、SEQ ID NO:140、SEQ ID NO:141、SEQ ID NO:142或SEQ ID NO:143所示。15.根据权利要求11、12和13中任一项所述的方法或使用的核酸试剂，或核酸试剂，其中，所述反义寡核苷酸包含至少2个反义寡核苷酸。...
【专利技术属性】
技术研发人员：伊戈尔，
申请(专利权)人：耶达研究及发展有限公司，
类型：发明
国别省市：
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